帕克替尼（商品名：Vonjo）為骨髓纖維化患者帶來的療效及其不良事件概述。

　　帕克替尼對(duì)貧血具有顯著療效，特別是當(dāng)患者每天兩次服用200mg的劑量時(shí)，與最佳可用療法（BAT）相比，輸血獨(dú)立性分別達(dá)到了24%和5%，這一差異具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性（P = .013）。不論從哪個(gè)角度分析數(shù)據(jù)，每天兩次200毫克的帕克替尼在改善貧血方面的效果均優(yōu)于輸血獨(dú)立率，這一點(diǎn)在患者的血小板計(jì)數(shù)上也有所體現(xiàn)，并且這一效果在之前未接受過魯索替尼（ruxolitinib）治療的患者中更為顯著。

　　與魯索替尼相比，使用帕克替尼后，患者惡性腫瘤、非黑色素瘤皮膚癌、病毒感染和帶狀皰疹的發(fā)病率相對(duì)較低，但真菌感染的發(fā)生率與之持平。

　　那么，生存率與帕克替尼的使用之間存在何種關(guān)聯(lián)呢？

　　即便癥狀緩解率達(dá)到或超過10%，那些對(duì)帕克替尼有反應(yīng)的患者與無反應(yīng)的患者相比，其生存期似乎有所延長(zhǎng)。然而，在接受BAT（包括魯索替尼）治療的患者中，這種關(guān)聯(lián)并不明顯。因此，癥狀的緩解似乎與這些患者的生存獲益不直接相關(guān)。如果我們觀察到總癥狀評(píng)分增加20%，可能會(huì)觀察到類似的現(xiàn)象，但這一觀察可能不具備統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。我們對(duì)脾臟反應(yīng)也進(jìn)行了類似的分析，并發(fā)現(xiàn)，在血小板計(jì)數(shù)低的患者中，脾臟和癥狀的改善與帕克替尼治療后的生存率有關(guān)，而與BAT（包括魯索替尼）無關(guān)。這表明，帕克替尼的療效可能比我們預(yù)期的要更為深遠(yuǎn)。

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