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Momelotinib 顯著改善未使用過 JAK 抑制劑的骨髓纖維化患者的貧血狀況

时间:2024-05-15     作者:醫學編輯王明陽   阅读

  根據 SIMPLIFY-1 的3期臨床研究結果顯示,相較于魯索替尼,莫洛替尼(商品名:Ojjaara)在未使用過 JAK 抑制劑的骨髓纖維化患者中,對輕度、中度和重度貧血均有顯著的改善效果。

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  該研究納入了432名未曾接受 JAK 抑制劑治療的骨髓纖維化患者,他們被隨機分為兩組,分別接受莫洛替尼或魯索替尼治療。結果顯示,莫洛替尼對所有貧血程度的患者均有益處。

  在治療的第2至4周,接受莫洛替尼治療的貧血患者的平均血紅蛋白水平有所上升,而那些未曾使用 JAK 抑制劑的患者,其血紅蛋白水平則保持穩定。相反,接受魯索替尼治療的患者,無論是否貧血,其平均血紅蛋白水平最初均有所下降,盡管這種下降在第4至6周后因紅細胞輸注而趨于穩定。

  值得注意的是,在輕度貧血的患者中(血紅蛋白水平在10至12 g/dL之間),莫洛替尼表現出顯著的療效。90.4%的患者在基線時未接受輸血,而在接受莫洛替尼治療期間,這一比例上升至93.9%。更令人鼓舞的是,有四名在基線時依賴輸血的患者在治療過程中成功停止了輸血。相較之下,魯索替尼組中的輕度貧血患者輸血依賴性增加,50%在基線時未輸血的患者在接受魯索替尼治療期間需要輸血。

  莫洛替尼不僅在貧血患者中顯示出療效,在不貧血的患者中也維持了其輸血獨立性。此外,在中度或重度貧血患者中,莫洛替尼使得部分患者能夠停止輸血,同時保持了那些基線時未輸血患者的狀態。

  安全性方面,莫洛替尼未顯示出新的安全隱患。雖然中度至重度貧血患者中因不良事件而停藥的情況在莫洛替尼組更為常見(18.8% vs. 6.3%),但魯索替尼組中劑量減少或中斷的情況更為頻繁(36.8% vs. 21.2%)。

  總體而言,莫洛替尼在未使用 JAK 抑制劑的骨髓纖維化患者中,無論其基線血紅蛋白水平如何,均顯示出一致的臨床獲益和安全性,因此為這類患者提供了一種新的治療選擇。

  

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