FDA授予Luspatercept（luspatercept-aamt，也稱為Reblozyl）優先審查地位，這是針對其作為低風險骨髓增生異常綜合征（MDS）患者貧血一線治療方案的補充生物制品許可申請（sBLA）。此次審查的擴大適應癥將涵蓋那些之前未接受過紅細胞生成刺激劑（ESA）治療且可能需要紅細胞（RBC）輸血的極低至中度風險MDS患者。

　　這一決定得到了3期COMMANDS試驗（NCT03682536）的積極結果的支持。該試驗顯示，與阿法依泊汀（epoetin alfa）相比，Luspatercept在達到或維持至少12周的RBC輸血獨立性（RBC-TI）以及同時增加血紅蛋白水平至少1.5g/dL方面具有統計學意義和臨床意義的改善。這些改善對于需要定期輸注RBC的極低、低或中等風險MDS患者來說是顯著的。

　　在此之前，FDA已于2019年11月批準了Luspatercept用于治療需要定期輸注RBC的成年β-地中海貧血患者的貧血。而在2020年4月，FDA又批準了該藥物用于治療ESA治療失敗、需要超過8周接受2個或更多紅細胞單位輸血的極低至中度風險MDS伴環狀鐵粒幼細胞或骨髓增生異常/骨髓增生性貧血的成年患者。

　　此次FDA授予Luspatercept優先審查地位，不僅體現了FDA對該藥物在MDS治療領域中的認可，也預示著該藥物未來可能會為更多MDS患者帶來新的治療選擇和希望。同時，歐洲藥品管理局（EMA）對Luspatercept在同一適應癥中的II型變異應用的驗證也進一步證明了該藥物在國際上的認可和應用前景。

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