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鐮狀細胞病療法Oxbryta/voxelotor有怎樣的作用?

时间:2024-05-09     作者:醫學編輯李可艾   阅读

  Oxbryta(voxelotor)已被美國國家健康與護理卓越研究所(NICE)推薦用于治療12歲及以上患者的鐮狀細胞病(SCD)。

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  SCD是一種終生遺傳性疾病,導致紅細胞呈明顯的新月形狀。這會阻塞血管并影響氧氣在身體各處的輸送方式。

  這種疾病會導致嚴重的健康問題,包括溶血性貧血(一種因紅細胞被破壞的速度快于補充速度而發生的血液疾病)以及嚴重的器官損傷、劇烈疼痛、中風和視力喪失。

  Oxbryta每日服用一次片劑,在臨床試驗中顯示,與標準治療相比,可以改善貧血,并證明有可能減少重復輸血的需要。

  根據NICE的最終指南草案,該藥物可以與另一種名為羥基脲的SCD治療藥物一起使用,也可以單獨使用。

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