陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）簡介：

　　PNH是一種進(jìn)行性血液疾病，由補(bǔ)體系統(tǒng)的不受控制激活導(dǎo)致紅細(xì)胞過早破壞。

　　癥狀包括疲勞、吞咽困難、呼吸困難等，并可能導(dǎo)致血栓形成和器官功能障礙。

　　疾病的死亡率較高，據(jù)估計，20%至35%的患者在疾病診斷后五至十年內(nèi)死亡。

　　Ultomiris的臨床試驗效果：

　　接受Ultomiris治療的患者未出現(xiàn)突破性溶血，而接受Soliris治療的患者中有5.1%出現(xiàn)。

　　Ultomiris治療患者的輸血避免率為87.6%，高于Soliris的82.7%。

　　76.3%的接受Ultomiris治療的患者血紅蛋白穩(wěn)定。

　　使用Ultomiris的輸血避免率為73.6%，高于Soliris的66.1%。

　　使用Ultomiris的患者中僅有4%出現(xiàn)突破性溶血，而使用Soliris的患者中這一比例為10.7%。

　　68%的接受Ultomiris治療的患者血紅蛋白穩(wěn)定。

　　FDA的批準(zhǔn)基于兩項三期臨床研究的積極結(jié)果，共涉及441名患者。

　　在未接受過補(bǔ)體抑制劑治療的患者中（PNH研究301）：

　　在既往接受Soliris治療的患者中（PNH研究302）：

　　安全性：

　　在臨床試驗中，上呼吸道感染和頭痛是最常見的不良事件。

　　綜上所述，Ultomiris（ravulizumab-cwvz）作為一種補(bǔ)體抑制劑藥物，在治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿方面顯示出顯著療效，并且在臨床試驗中表現(xiàn)出較高的輸血避免率和血紅蛋白穩(wěn)定性。同時，其安全性也得到了驗證，最常見的不良事件為上呼吸道感染和頭痛。這些數(shù)據(jù)支持Ultomiris作為PNH的有效治療選擇。

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