美國食品和藥物管理局（FDA）于2024年4月23日加速批準了托沃拉非尼（商品名Ojemda，Tovorafenib作為一種新型治療方法，針對6個月及以上患有特定類型的復發或難治性兒童低級別膠質瘤（LGG）患者。這些患者的腫瘤存在BRAF融合、重排或BRAF V600突變。

　　治療適應癥：Tovorafenib被批準用于治療攜帶BRAF融合或BRAF V600突變的復發或難治性兒童低級別膠質瘤患者。這是FDA首次為這類患者群體批準全身性療法。

　　臨床試驗數據：批準主要基于FIREFLY-1臨床2期試驗的數據。該試驗評估了Tovorafenib作為每周一次的單藥療法在不同評估標準下的療效與安全性。結果顯示，在采用不同評估標準時，總體緩解率（ORR）分別為67%（RANO-HGG標準）、51%（RAPNO-LGG標準）和53%（RANO-LGG標準）。中位緩解持續時間也顯示出較好的療效持久性。

　　安全性與耐受性：最常見的不良反應包括皮疹、發色改變、疲勞等，而大多數不良反應為輕至中度。此外，還報告了一些實驗室異常，但大多數是可管理的。

　　用法與劑量：Tovorafenib的推薦劑量是基于體表面積（BSA）的，為每周一次380 mg/㎡，最大推薦劑量為每周600 mg，可作為立即釋放片劑或口服混懸劑使用。

　　兒童低級別膠質瘤現狀：兒童低級別膠質瘤是兒童中最常見的腦瘤之一，占所有中樞神經系統腫瘤的較大比例。盡管某些位置的腫瘤可能通過手術完全切除，但位于關鍵區域的腫瘤可能更具挑戰性，且疾病進展可能導致進一步的功能缺陷。

　　綜上所述，Tovorafenib的批準為攜帶特定BRAF變異的復發或難治性兒童低級別膠質瘤患者提供了新的治療選擇。

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