FDA授予ziftomenib治療NPM1突變急性髓性白血病 (AML) 突破性療法稱號，這一認定標志著ziftomenib成為首個針對這一特定患者群體獲得突破性療法認定的在研藥物。Ziftomenib是一種每日一次的口服藥物，其針對的是menin-KMT2A/MLL蛋白-蛋白相互作用，為治療具有高度未滿足需求的基因定義的AML患者提供了新的希望。

　　在臨床試驗中，ziftomenib展現了出色的療效。在接受600毫克劑量治療的新確診的NPM1突變型和KMT2A重排型AML患者中，完全緩解（CR）率高達100%。而在未接受過menin抑制劑治療的難治/復發（R/R）性AML患者中，接受ziftomenib聯合標準治療的完全緩解或完全緩解伴部分血液學恢復（CRh）率為56%。此外，對于已接受治療的患者，ziftomenib也顯示出良好的療效，其中20名NPM1突變AML患者的完全緩解率為35%。

　　安全性方面，盡管大部分患者出現了治療中出現的不良事件（TEAE），但大多數為可管理的級別。重要的是，這些結果表明ziftomenib在復發/難治性NPM1突變AML患者中的潛在治療效益，且耐受性良好。

　　AML是一種高度侵襲性的血液癌癥，盡管有可用的治療方法，但患者的預后仍然不佳，尤其是對于那些具有NPM1突變的患者。因此，ziftomenib的突破性療法認定對于滿足這一患者群體的未滿足需求具有重要意義。

　　海得康”發掘國際新藥動態，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，更多問題，請咨詢海得康醫學顧問，電話：400-001-9769，海得康官網微信：15600654560。

　　【友情提示：本文僅作為參考意見。用藥期間隨時與醫生保持聯系，隨時溝通用藥情況。圖片侵權，請聯系刪除。】