晚期基底細胞癌（aBCC）是一種臨床表現復雜且異質性的疾病，通常無法通過根治性手術或放療達到理想的治療效果。近年來，隨著刺猬蛋白通路抑制劑（HHI）的應用，晚期基底細胞癌的治療格局發生了顯著變化。

　　本研究旨在深入探討現實生活中晚期基底細胞癌患者的臨床特征，并系統評估HHI在治療中的有效性和安全性。

　　我們納入了年齡≥18歲且被診斷為晚期基底細胞癌（包括局部晚期基底細胞癌[laBCC]和轉移性基底細胞癌[mBCC]）的患者作為研究對象。通過臨床和皮膚鏡評估、放射成像以及組織病理學檢查，我們全面評估了腫瘤對HHI的反應。同時，我們根據不良事件通用術語標準（CTCAE）5.0版，詳細記錄和分級了治療相關的不良事件（AE），以評估HHI的安全性。

　　在研究中，我們共納入了178名接受HHI治療的患者，其中126名患者（70.8%）接受了Odomzo索立德吉Sonidegib治療，52名患者（29.2%）接受了維莫德吉治療。在178名患者中，有132名（74.1%）患者提供了關于HHI有效性和疾病結果的完整數據。這些患者中，129名被診斷為laBCC（其中84名接受sonidegib治療，45名接受維莫德吉vismodegib治療），另有3名被診斷為mBCC（其中2名接受維莫德吉vismodegib治療，1名接受sonidegib治療，為標簽外使用）。

　　在療效方面，局部晚期基底細胞癌的客觀緩解率分別達到了76.7%（95%置信區間[CI]：68.7-82.3）和33.3%（95%CI：1.7-88.2），其中完全緩解（CR）和部分緩解（PR）的患者數量分別為43/129和56/129。對于m基底細胞癌患者，雖然CR為0/3，但仍有1/3的患者實現了PR。此外，我們發現高風險晚期基底細胞癌的組織病理學亞型和出現超過2種治療相關AE的情況與HHI治療無反應顯著相關（OR：2.61；95%CI：1.09-6.05；p：0.03和OR：2.74；95%CI：1.03-7.9；p：0.04）。

　　在安全性方面，我們隊列中的大多數患者（54.5%）出現了至少1種與治療相關的AE，但大多數AE的嚴重程度為輕度至中度，顯示出HHI治療在晚期基底細胞癌患者中的良好耐受性。

　　綜上所述，本研究的結果充分證明了HHI在治療晚期基底細胞癌中的有效性和安全性，并在現實臨床環境中驗證了關鍵臨床試驗的可重復性，為晚期基底細胞癌患者提供了新的治療選擇和信心。

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