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罕見遺傳病治療藥Nulibry/fosdenopterin治療鉬輔因子缺乏癥A型的作用时间：2024-04-15 作者：醫學編輯李可艾 阅读 Nulibry（fosdenopterin）是針對罕見遺傳病鉬輔因子缺乏癥（MoCD）A型患者的創新療法，該病癥是一種由于身體無法產生環狀吡喃蝶呤單磷酸（cPMP）而導致的嚴重疾病。當cPMP合成中斷時，患者的身體無法有效分解有害的亞硫酸鹽化合物，導致亞硫酸鹽在體內積聚，從而引發大腦損傷和其他嚴重的神經系統癥狀，如癲癇發作、進食困難等。
Nulibry作為一種磷腺蝶呤藥物，能夠替代缺失的cPMP，使得鉬輔因子合成得以恢復，進而幫助患者身體分解那些有害的亞硫酸鹽。這一機制為MoCD A型患者提供了一個潛在的治療選擇，有助于改善他們的生活質量，并可能延長生存期。 MHRA（美國藥品和保健品監管局）在批準Nulibry時，參考了涉及52名MoCD A型患者的五項研究的積極結果。這些研究數據表明，與未接受治療的患者相比，接受Nulibry治療的患者在生存率、保留經口進食能力以及改善運動和認知功能的生長和發育方面均顯示出優勢。特別是，在接受治療一年后，患者的存活率顯著提高，達到了約93%，而未接受治療的患者存活率僅為75%。 “海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，致力于發掘國際新藥動態，為國內患者提供全球已上市藥品的詳細信息，更多問題，請咨詢海得康醫學顧問，電話：400-001-9769，海得康官網微信：15600654560。
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