美國(guó)藥品和保健品監(jiān)管局（MHRA）已批準(zhǔn)TMCPharma的Nulibry（fosdenopterin）用于治療罕見遺傳病鉬輔因子缺乏癥（MoCD）A型患者。

　　據(jù)估計(jì)，全球100,000至200,000名新生兒中就有1人患有MoCD，當(dāng)身體無(wú)法產(chǎn)生環(huán)狀吡喃蝶呤單磷酸時(shí)，就會(huì)發(fā)生MoCD。這會(huì)導(dǎo)致亞硫酸鹽積聚，亞硫酸鹽有毒并會(huì)損害大腦，導(dǎo)致癲癇發(fā)作、不自主運(yùn)動(dòng)和進(jìn)食困難等癥狀。

　　靜脈注射的磷腺蝶呤可提供MoCD患者分解有害亞硫酸鹽化合物所需的缺失物質(zhì)。

　　MHRA通過(guò)歐盟委員會(huì)決策依賴程序批準(zhǔn)了該療法，并得到了涉及52名MoCDA型患者的五項(xiàng)研究的積極結(jié)果的支持。

　　將15名接受磷蝶呤治療的患者的結(jié)果與兩項(xiàng)研究的歷史數(shù)據(jù)進(jìn)行了比較，這兩項(xiàng)研究涉及37名未接受磷蝶呤或任何其他治療的患者。

　　一年后，接受磷蝶呤治療的患者中約有93％存活，而未治療組的存活率約為75％。研究還表明，在患者出現(xiàn)嚴(yán)重腦損傷之前開始使用磷蝶呤治療可以保留經(jīng)口進(jìn)食的能力，并改善運(yùn)動(dòng)和認(rèn)知功能的生長(zhǎng)和發(fā)育。

　　就在幾天前，MHRA批準(zhǔn)了復(fù)合抗生素Exblifep（頭孢吡肟/恩美唑巴坦）用于治療成人尿路感染（UTI）、住院期間獲得的某些肺炎類型和菌血癥。

　　這一批準(zhǔn)是通過(guò)監(jiān)管機(jī)構(gòu)新的國(guó)際認(rèn)可程序獲得的，并得到了一項(xiàng)涉及1,041名成年人的研究證據(jù)的支持，該研究表明，在治療包括急性腎盂腎炎在內(nèi)的復(fù)雜尿路感染時(shí)，Exblifep比輝瑞的聯(lián)合抗生素Tazocin（哌拉西林/他唑巴坦）更有效。

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