朗格漢斯細胞組織細胞增多癥（LCH）是一種具有潛在致命后果的骨髓瘤，約2/3的病例涉及BRAF V600E激酶激活突變。維羅非尼是一種BRAF抑制劑，已證明LCH具有顯著的臨床改善。

　　在這項回顧性多中心研究中，研究人員評估了威羅非尼聯(lián)合常規(guī)化療治療重癥或難治性LCH患者的療效和安全性。

　　17名患者參與了該研究，其中11名患者被歸類為風(fēng)險器官受累（RO+）。六人接受聯(lián)合療法作為主要治療，十一人在先前化療無效后接受治療。總體答復(fù)率為94.1％。中位隨訪32個月時，所有17名患者的無進展生存率為70.6％（12/17），15名緩解后停藥的患者的無復(fù)發(fā)生存率為73.3％（11/15）。中位隨訪時間為34個月。6名患有骨髓BRAFV600E突變的患者中有5名（83.3％）表現(xiàn)出分子緩解。總生存率為100％。不良事件大多分為1級或2級。

　　數(shù)據(jù)表明，維莫非尼與化療聯(lián)合治療可以實現(xiàn)LCH患兒臨床和分子水平的持續(xù)緩解，且副作用是可以忍受的。

　　在30/32例可評估病例中觀察到CR（94％；或86％，30/35例，根據(jù)意向治療/ITT）。所有對化療（n=8）或利妥昔單抗（n=3）難治，或先前脾臟切除（n=2）或先前使用BRAF抑制劑無法達到CR（n=2）的可評估病例均獲得CR。僅有2名未達到CR的可評估患者（1名PR；1名血細胞減少癥短暫緩解）由于藥物毒性而僅接受了16％/50％RDI的V治療和僅13％/34％RDI的R治療。

　　對30名患者進行了骨髓抽吸物中BRAF-V600E等位基因特異性PCR的MRD分析，結(jié)果顯示MRD清除率很高（＜0.05％突變等位基因）：79％（22/28CR患者；或65％），22/35分，ITT），當包括另外1例未經(jīng)PCR檢測且骨髓流式細胞術(shù)呈陰性的CR病例時，該比例升至82％（ITT為66％）。

　　在治療結(jié)束后21個月的中位隨訪中，31名有反應(yīng)的患者中RFS較高，在治療后獲得PR的唯一病例中僅有1例復(fù)發(fā)（3％）。

　　這項研究在現(xiàn)實生活中驗證了為R/RHCL患者提供的V+R無化療方案的高效性和耐受性，包括使用生物仿制藥利妥昔單抗的節(jié)省成本。

　　據(jù)悉，維莫非尼的仿制藥已在印度正式上市。對于需要購買此藥的患者來說，現(xiàn)在有了更多的選擇。若考慮購買此藥，患者可以選擇前往國外就醫(yī)，并在當?shù)睾戏ㄙ徺I該藥品。仿制藥為那些尋求更經(jīng)濟、有效治療方案的患者帶來了希望。“海得康”作為一個專業(yè)的醫(yī)療咨詢平臺，為患者提供有關(guān)該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態(tài)知識和經(jīng)驗，能夠為國內(nèi)患者提供全球已上市藥品的專業(yè)咨詢服務(wù)。如有需要，可以撥打服務(wù)熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。

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