plozasiran（一種研究性APOC3靶向小干擾RNA(siRNA)治療藥物）能否安全有效地降低嚴重高甘油三酯血癥(sHTG)患者的血清甘油三酯水平？

　　這項對229名sHTG患者（空腹甘油三酯水平≥500mg/dL）進行的安慰劑對照、劑量范圍2b期隨機臨床試驗表明，皮下注射plozasiran（第1天和第12周給藥）可產生顯著的安慰劑減去的降低24周時載脂蛋白C3水平降至-77%，平均甘油三酯水平降至-57%，顯著的治療差異持續到48周。Plozasiran表現出總體良好的安全性。

　　這項隨機臨床試驗證明了plozasiran在降低sHTG患者甘油三酯水平方面的潛在臨床效用。

　　9.阿特珠單抗、維莫非尼和考比替尼治療BRAF V600突變黑色素瘤和CNS轉移患者

　　阿特珠單抗、維莫非尼和考比替尼在黑色素瘤和中樞神經系統（CNS）轉移患者中的II期TRICOTEL研究結果。

　　在該試驗中，2018年12月至2020年12月期間，從巴西、法國、德國、匈牙利、意大利、西班牙和瑞士的地點招募了先前未經治療的轉移性黑色素瘤和至少一個維度≥5毫米的腦轉移瘤患者。65名患者被納入BRAF V600突變陽性隊列；BRAF V600野生型隊列在15名患者入組后提前結束（在對考比替尼加阿特珠單抗治療BRAF V600野生型黑色素瘤的III期IMspire170研究進行初步分析之后）。

　　BRAF V600突變陽性隊列中的患者在每個28天周期的第1和15天接受840mg阿特珠單抗（在第1周期中停藥）加維莫非尼720mg每天兩次，以及在第1至21天接受60mg每天一次考比替尼BRAF V600野生型隊列中的患者在每個28天周期的第1和15天接受840mg阿特珠單抗，并在第1至21天接受每天一次60mg的考比替尼。

　　繼續治療直至疾病進展或出現不可接受的毒性。主要結局指標是BRAFV600突變陽性隊列中獨立審查委員會（IRC）評估和BRAF V600野生型隊列中研究者評估的顱內客觀緩解率。

　　BRAF V600突變陽性隊列的中位隨訪時間為9.7個月（四分位數間距[IQR]=6.3-15.0個月）。通過IRC評估，觀察到27名患者出現顱內客觀緩解（42％，95％置信區間[CI]=29％–54％），其中4名患者（6％）出現完全緩解。中位緩解持續時間為7.4個月（95％CI=5.7-11.0個月）。在包括26名有癥狀CNS轉移的患者的事后分析中，9名患者觀察到顱內客觀緩解（35％，95％CI=17％–56％）。中位顱內無進展生存期為5.3個月（95％CI=3.8-7.2個月）。

　　BRAF V600野生型隊列的中位隨訪時間為6.2個月（IQR=3.5-23.0個月）。在4名患者中觀察到研究者評估的顱內客觀反應（27％，95％CI=8％–55％）。中位顱內無進展生存期為2.2個月（95％CI=1.7-8.0個月）。

　　BRAF V600突變陽性隊列中68％的患者發生與治療相關的≥3級不良事件，最常見的是脂肪酶升高（25％）和肌酸磷酸激酶升高（18％），BRAF V600中53％的患者發生治療相關的≥3級不良事件野生型隊列，最常見的是貧血（13％）和痤瘡樣皮炎（13％）。23％和13％的患者發生了與治療相關的嚴重不良事件。沒有觀察到與治療相關的死亡。

　　研究人員得出的結論是：“阿特珠單抗聯合維莫非尼和考比替尼為患有BRAF V600突變黑色素瘤并伴有中樞神經系統轉移的患者提供了顱內活性�！�

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