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VOYDEYA/danicopan用途,哪些人不應該接受VOYDEYA?

时间:2024-04-07     作者:醫學編輯李可艾   阅读

  VOYDEYA(danicopan)是一種創新的口服小分子藥物,被設計為針對陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)患者的一種治療選擇。PNH是一種罕見的血液疾病,主要特點是紅細胞在血管外被異常破壞,導致溶血性貧血和其他相關癥狀。VOYDEYA作為C5抑制劑(如ravulizumab或eculizumab)的附加療法,旨在進一步控制血管外溶血過程,從而改善患者的生活質量。

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  VOYDEYA的主要成分是danicopan sulfate,這種成分能夠有效地調控機體的免疫反應,減輕疾病癥狀,改善患者生活質量。danicopan sulfate還具有抗炎、抗氧化和免疫調節等多種作用。它能夠抑制炎癥因子的釋放,降低炎癥反應的程度,減少細胞損傷和組織破壞,從而緩解疾病的癥狀。此外,danicopan sulfate還能夠調節免疫系統的平衡,增強機體的抵抗力,幫助患者恢復健康。

  在臨床試驗中,VOYDEYA已顯示出對PNH患者的積極療效。它作為C5抑制劑療法的補充,通過選擇性地抑制補體因子D,阻斷C3轉化酶生產而抑制替代通路活性。這種機制與C5抑制劑不同,VOYDEYA阻止C3b片段在患者血紅細胞上的沉積,控制PNH患者紅細胞分解與血管外溶血,進而改善患者的治療效果。

  然而,使用VOYDEYA也伴隨著一定的風險和副作用。最常見的副作用包括頭痛、惡心、腹瀉、關節痛、嘔吐和發燒。一些患者可能出現肝酶升高和突破性溶血。此外,由于VOYDEYA影響免疫系統,患者可能面臨因包膜細菌引起嚴重感染的風險,因此在使用前需要完成或更新腦膜炎球菌疫苗和鏈球菌疫苗。

  總的來說,VOYDEYA為PNH患者提供了一種新的治療選擇,特別是在那些對C5抑制劑治療應答不足的患者中。然而,由于其副作用和潛在的風險,使用VOYDEYA需要在醫生的指導下進行,并需要密切監測患者的反應和感染狀況。

  哪些人不應該接受VOYDEYA?

  如果患有由包膜細菌引起的嚴重感染,包括腦膜炎奈瑟菌、肺炎鏈球菌或B 型流感嗜血桿菌感染,請勿服用VOYDEYA。

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