Voydeya（danicopan）在獲得美國食品和藥物管理局（FDA）批準后，作為陣發性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）的附加療法，已展現出積極的治療效果。

　　這款藥物，特別是口服因子D，已被授權與AZ的補體C5抑制劑Ultomiris（ravulizumab）或Soliris（eculizumab）聯合使用，以治療成人PNH患者的血管外溶血（EVH）。PNH是一種罕見但嚴重的血液疾病，其癥狀包括血栓、腹痛、吞咽困難、氣短、過度疲勞和貧血等。

　　雖然通過阻斷C5蛋白可以實現立即、完全和持續的末端補體抑制，從而有助于減輕PNH的癥狀和并發癥，但仍有高達20%的接受C5抑制劑治療的患者會出現臨床上顯著的EVH，這可能導致持續的貧血癥狀并需要輸血。而Voydeya的加入，為解決這一問題提供了新的可能。

　　FDA對Voydeya的批準得到了后期ALPHA試驗的積極結果支持。該試驗評估了Voydeya作為Ultomiris或Soliris的附加療法，對于經歷過臨床顯著EVH的PNH患者的療效和安全性。試驗結果顯示，Voydeya不僅達到了從基線到第12周血紅蛋白變化的主要終點，還達到了所有關鍵的次要終點，包括避免輸血，這進一步證明了其療效。

　　此外，就在一周前，歐洲藥品管理局人類藥物委員會也推薦Voydeya作為殘留溶血性貧血PNH患者的附加療法，這再次確認了Voydeya在國際上的認可度和療效。同時，該療法也已在日本獲得批準用于某些患有PNH的成人，而在其他國家/地區的監管提交也正在接受審查，有望為更多患者帶來新的治療選擇。

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