Voydeya(danicopan)已獲得美國食品和藥物管理局(FDA)批準作為陣發性睡眠性血紅蛋白尿(PNH)的附加療法。

　　口服因子D已被特別授權與AZ的補體C5抑制劑Ultomiris(ravulizumab)或Soliris(eculizumab)一起使用，治療成人PNH的血管外溶血(EVH)。

　　PNH是一種罕見且嚴重的血液疾病，可導致一系列體征和癥狀，包括血栓、腹痛、吞咽困難、氣短、過度疲勞和貧血。

　　通過阻斷C5蛋白實現立即、完全和持續的末端補體抑制有助于減輕該病的癥狀和并發癥。然而，高達20%接受C5抑制劑治療的PNH患者會出現臨床上顯著的EVH，這可能導致持續的貧血癥狀并需要輸血。

　　FDA對Voydeya的決定得到了后期ALPHA試驗的積極結果的支持，該試驗評估了該療法作為Ultomiris或Soliris的附加療法對經歷過臨床顯著EVH的PNH患者的療效和安全性。

　　結果顯示，Voydeya達到了從基線到第12周血紅蛋白變化的主要終點以及所有關鍵的次要終點，包括避免輸血。

　　就在一周前，歐洲藥品管理局人類藥物委員會推薦Voydeya作為殘留溶血性貧血PNH患者的附加療法。

　　該療法也已在日本獲得批準用于某些患有PNH的成人，目前其他國家/地區的監管提交正在接受審查。

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