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二氮嗪膽堿緩釋片(Diazoxide)治療普瑞德威利綜合征有怎樣的效果?时间:2024-04-05 作者:醫學編輯李可艾 阅读 二氮嗪膽堿緩釋片(DCCR)在治療普瑞德威利綜合征(也被稱為小胖威利綜合征)方面顯示出積極的療效。小胖威利綜合征是一種罕見的遺傳性疾病,新生兒期表現為嚴重肌張力低下、喂養困難,嬰幼兒期后食欲亢進和肥胖等。 一項關于DCCR的3期臨床試驗正在進行中,并在美國多個地點招募參試者。這項研究的主要目的是評估DCCR的安全性和有效性。研究包括一個為期10周的非盲治療階段,DCCR的劑量從1.5毫克/公斤增加到最大的5.1毫克/公斤。隨后,在非盲階段表現出食欲過盛改善和/或靜息能量消耗增加的受試者,將有資格進入為期4周的雙盲、安慰劑對照的戒斷治療階段。 通過這項研究,研究人員發現DCCR在改善食欲亢進和減少身體脂肪方面表現出顯著效果。DCCR還能改變身體成分,包括預防身體脂肪堆積和增加去脂體重。此外,DCCR還能改善患者的行為問題,如攻擊性、焦慮和強迫行為。同時,使用DCCR還導致瘦素、胰島素和胰島素抵抗降低,以及脂聯素顯著增加。 雖然DCCR在治療小胖威利綜合征方面顯示出積極的效果,但也有一些不良事件被報告,包括多毛癥、外周水腫和高血糖。然而,因不良事件導致治療中斷的情況相對較少。 值得注意的是,這項研究是開放標簽的,沒有對照組,因此可能受到偏見和其他因素的影響。因此,雖然DCCR在小胖威利綜合征的治療中顯示出積極的結果,但仍需要更多的對照研究來進一步驗證其安全性和有效性。 此外,DCCR已經獲得了美國和歐盟治療小胖威利綜合征的孤兒藥資格認定,這為其在未來的臨床應用中提供了更多的可能性。同時,DCCR還獲得了快速通道資格認定,這意味著它可以更早地為罹患嚴重疾病和存在未滿足醫療需求的患者提供治療。 綜上,二氮嗪膽堿緩釋片(DCCR)在治療小胖威利綜合征方面顯示出積極的安全性和有效性,但仍需要更多的研究來進一步驗證其長期效果和安全性。 |