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Diazoxide二氮嗪膽堿緩釋片對普瑞德威利綜合癥安全、有效时间:2024-04-05 作者:醫學編輯李可艾 阅读 一項開放標簽研究的結果顯示,二氮嗪膽堿緩釋片(DCCR)的治療表現出良好的耐受性,并可顯著改善普瑞德威利綜合征患者的病情,普瑞德威利綜合征(Prader-Willisyndrome)是一種罕見的復雜遺傳性神經行為/代謝疾病。此外,DCCR還可以改變身體成分,包括預防身體脂肪堆積和增加去脂體重。 研究人員表示:“給予DCCR可能會降低這些患者的疾病嚴重程度,提高生活質量,并減輕其家人的護理負擔,從而使PWS患者及其家人受益,并具有良好的風險效益。” 分析納入了總共125名年齡≥4歲的PWS參與者,他們參加了DESTINYPWSIII期研究,并在DESTINYPWS和/或其開放標簽擴展中接受了長達52周的DCCR。 臨床試驗吞食過多問卷(HQ-CT)評分是主要終點,次要終點包括身體成分、行為評估、激素測量和安全性。 DCCR給藥顯著改善了HQ-CT(平均值−9.9;p<0.0001)以及那些基線食欲亢進更嚴重的患者(hq-ct>22)。觀察到攻擊性、焦慮和強迫行為的改善(全部p<0.0001)。 使用DCCR還導致瘦素、胰島素和胰島素抵抗降低,以及脂聯素顯著增加(p<0.004)。此外,根據臨床醫生和護理人員的評估,去脂體重增加(p<0.0001),而疾病嚴重程度減輕(兩者均p<0.0001)。 報告的治療引起的不良事件包括多毛癥、外周水腫和高血糖。因不良事件導致治療中斷的情況很少見(7.2%)。 研究人員表示:“雖然其中一些改善可能是由于參與者參加了一項研究,但我們知道DCCR給藥對食欲亢進的影響會隨著時間的推移而逐漸發展! 他們指出:“這是一項開放標簽研究,不受控制,容易受到偏見和其他因素的影響,可能會限制結論的適用性。” |