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真實數據支持同種異體間充質基質細胞制劑MSC-FFM在治療魯索替尼難治性急性移植物抗宿主病中的療效

时间:2024-04-02     作者:醫學編輯陳筱曦   阅读

  對于對魯索替尼(RR-aGvHD)不耐受或無反應的類固醇難治性急性移植物抗宿主病(aGvHD)患者而言,其預后情況通常不佳。近期,一項研究對使用隨機供體同種異體MSC制劑MSC-FFM治療RR-aGvHD的實際效果進行了評估。

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  MSC-FFM以冷凍細胞分散液的形式提供,并在解凍后立即通過靜脈輸注給藥。推薦的劑量為每公斤體重1-2百萬個MSC,每周給藥4次。該研究共納入了156名患者,其中包括33名兒童。這些患者中,5%為II級aGvHD,40%為III級,54%為IV級。成人患者既往治療次數的中位數(范圍)為4次(1-10次),而兒童患者則為7次(2-11次)。

  MSC-FFM的安全性與此前關于MSC治療的總體報告以及MSC-FFM的具體報告相一致。在第28天,成人的總體緩解率達到了46%(95%置信區間[CI]為36-55%),而兒童的總體緩解率則更高,為64%(45-80%)。值得注意的是,這些反應中的大多數是持久的。在6個月、12個月和24個月時,成人的總生存概率分別為47%(38-56%)、35%(27-44%)和30%(22-39%),而兒童的這一數據則分別為59%(40-74%)、42%(24-58%)和35%(19-53%)。對于整個研究隊列而言,中位生存期為5.8個月。

  為了進行對照,該研究還對64名未接受MSC治療的成人RR-aGvHD患者進行了真實世界分析。結果顯示,這些患者在超過6個月、12個月和24個月(中位時間為28天)后的生存率明顯低于接受MSC-FFM治療的患者,分別為20%、16%和10%。

  綜上所述,該研究數據明確表明,MSC-FFM在治療RR-aGvHD中具有顯著的有效性。

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  請注意,所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考,并不應替代醫生的專業建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前,務必與醫生進行充分的溝通和討論。


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