朗格漢斯組織細胞增多癥（LCH）是一種具有潛在致命性的疾病，屬于骨髓瘤的一種，其中約三分之二的病例存在BRAF V600E激酶激活突變。維莫非尼（Vemurafenib）作為一種BRAF抑制劑，在朗格漢斯組織細胞增多癥的治療中已展現出顯著的臨床效果。

　　近期一項研究評估了維莫非尼聯合常規化療在治療重癥或難治性朗格漢斯組織細胞增多癥中的療效與安全性。該研究共納入了17名患者，其中11名被歸類為危險器官受累（RO+）。在這些患者中，有6人接受了聯合療法作為初始治療，而其余11人則在先前化療無效后選擇了該療法。

　　研究結果顯示，總體緩解率高達94.1%。在中位隨訪期為32個月時，所有17名患者的無進展生存率為70.6%（12/17），而在15名緩解后停藥的患者中，無復發生存率為73.3%（11/15）。中位隨訪時間達到了34個月。特別值得注意的是，在6名存在骨髓BRAF V600E突變的患者中，有5名（83.3%）實現了分子水平的緩解。此外，總生存率為100%，且不良反應大多屬于1級或2級，表明該聯合療法的耐受性良好。

　　綜上所述，該研究數據有力支持了維莫非尼聯合化療在兒童朗格漢斯組織細胞增多癥治療中能夠實現持續的臨床和分子水平緩解，且副作用在可接受范圍內。這一發現為這一疾病的治療提供了新的有效策略。

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