美國食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)Lenmeldy基因療法，用于治療晚期嬰兒、青少年早期或早期癥狀早期青少年的異染性腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（MLD）兒童患者。這是FDA批準(zhǔn)的首個針對罕見遺傳病兒科患者的自體造血干細(xì)胞基因療法。

　　該批準(zhǔn)基于37名早發(fā)性MLD兒科患者的數(shù)據(jù)，這些患者參與了臨床研究或在歐洲擴(kuò)大準(zhǔn)入框架下接受治療。相比自然病史，接受Lenmeldy一次性給藥的患者顯示顯著生存優(yōu)勢。

　　經(jīng)過超過12年的隨訪，Lenmeldy治療顯著延長了患者的總生存期，并幫助大多數(shù)晚期嬰兒MLD患者以及一些早期青少年MLD患者保留了運動功能和認(rèn)知技能。85%的患者語言和表現(xiàn)智商評分正常，所有癥狀前晚期嬰兒MLD兒童在六歲時仍存活，遠(yuǎn)高于自然史組的58%。

　　此外，71%的5歲患者能夠自行行走。該基因療法已在歐盟、英國和瑞士獲得批準(zhǔn)，并于2023年9月獲得FDA優(yōu)先審查，此前還榮獲罕見兒科疾病和再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法稱號。

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