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FDA批準Lenmeldy基因療法治療異染性腦白質營養不良兒童患者时间：2024-03-26 作者：醫學編輯李可艾 阅读 美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Lenmeldy（atidarsagene autotemcel）用于治療患有癥狀前晚期嬰兒、癥狀前青少年早期或早期癥狀早期青少年異染性腦白質營養不良（MLD）的兒童。
此次批準標志著基于自體造血干細胞的基因療法成為FDA批準的第一個針對患有罕見遺傳病的兒科患者的基因療法。 該決定基于37名早發性MLD兒科患者的數據，這些患者參加了兩項單臂、開放標簽臨床研究或在歐洲擴大準入框架下接受治療，并與自然史相比接受了Lenmeldy的一次性給藥數據。 經過超過12年的隨訪，Lenmeldy治療顯著延長了患者的總生存期，并導致大多數晚期嬰兒MLD患者以及一些早期青少年MLD患者保留了運動功能和認知技能。 此外，85％的患者語言和表現智商評分正常，所有癥狀前晚期嬰兒MLD兒童在六歲時仍存活，而自然史組兒童的這一比例為58％。 此外，在5歲的患者中，71％能夠在沒有幫助的情況下行走。 該基因療法已在歐盟、英國和瑞士獲得批準，并于2023年9月獲得優先審查，此前還被FDA授予罕見兒科疾病和再生醫學先進療法稱號。 海得康”發掘國際新藥動態，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，更多問題，請咨詢海得康醫學顧問，電話：400-001-9769，海得康官網微信：15600654560。
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