第一三共制藥公司的藥物Vanflyta（quizartinib）獲得英國藥品和保健品監(jiān)管機(jī)構(gòu)（MHRA）的批準(zhǔn)，該藥物將作為一線治療藥物，與化療聯(lián)合使用，專門治療攜帶FLT3基因FLT3-ITD突變的急性髓系白血病（AML）成人患者。

　　這一決定是基于一項(xiàng)涉及539名新診斷的FLT3-ITD陽性AML成年患者的隨機(jī)、雙盲3期臨床試驗(yàn)的結(jié)果。AML是一種侵襲性強(qiáng)、進(jìn)展迅速的血癌，對(duì)骨髓中的多種血細(xì)胞產(chǎn)生影響，從而可能導(dǎo)致出血、貧血和感染。據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院的數(shù)據(jù)，F(xiàn)LT3-ITD陽性AML占所有AML病例的約20%。

　　在QuANTUM-First試驗(yàn)中，患者被隨機(jī)分為兩組，一組接受Vanflyta治療，另一組接受安慰劑治療。在每個(gè)28天的治療周期中，患者每天接受一次治療，持續(xù)兩周，并與標(biāo)準(zhǔn)化療相結(jié)合。隨后，患者繼續(xù)接受Vanflyta或安慰劑的單一治療，最多可持續(xù)36個(gè)周期。

　　試驗(yàn)結(jié)果顯示，接受Vanflyta治療的患者在總體生存率方面表現(xiàn)出統(tǒng)計(jì)學(xué)上的顯著改善。具體來說，接受Vanflyta治療的約268名患者的中位總生存期為31.9個(gè)月，而接受安慰劑的271名患者的中位總生存期為15.1個(gè)月。

　　Vanflyta通過阻斷一種名為酪氨酸激酶的蛋白質(zhì)來發(fā)揮作用，從而減緩或阻止異常骨髓細(xì)胞的產(chǎn)生，這些細(xì)胞無法成熟為健康細(xì)胞。此外，Vanflyta還有助于促進(jìn)未成熟細(xì)胞向正常細(xì)胞的轉(zhuǎn)化。在每個(gè)化療周期中，患者每天口服一次Vanflyta，持續(xù)兩周。

　　值得注意的是，2023年11月，歐盟委員會(huì)也批準(zhǔn)了Vanflyta用于新診斷的FLT3-ITD陽性AML成人患者的治療，與標(biāo)準(zhǔn)化療聯(lián)合使用，隨后進(jìn)行Vanflyta的單藥維持治療。這使得Vanflyta成為在歐盟首個(gè)獲得批準(zhǔn)的FLT3抑制劑。此次MHRA的批準(zhǔn)進(jìn)一步擴(kuò)大了Vanflyta在全球范圍內(nèi)的應(yīng)用范圍，為更多AML患者提供了新的治療選擇。

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