近期，根據發表在《新英格蘭醫學雜志》上的2期REVIVE試驗（NCT04057040）結果，新型藥物Rusfertide在真性紅細胞增多癥的治療中展現出顯著的療效。該藥物有效控制了紅細胞增多，并維持了患者的血細胞比容在45%以下。

　　REVIVE試驗分為兩部分。在第一部分的試驗中，研究人員確定了Rusfertide皮下注射的最佳劑量，并對70名患者進行了治療。結果顯示，與基線相比，患者在接受Rusfertide治療后，放血率顯著降低，且83%的患者在治療期間表現出突出的反應。此外，無論患者的疾病風險類別或是否接受同步治療，第一部分的平均放血率均保持在較低水平。同時，患者的平均最大血細胞比容也從治療前的50.0%±5.8%降至44.5%±2.2%。

　　在試驗的第二部分中，研究人員將患者隨機分為兩組，分別接受Rusfertide或安慰劑治療。結果顯示，接受Rusfertide治療的患者中有60%達到了緩解標準，而接受安慰劑治療的患者中僅有17%達到緩解。此外，Rusfertide組的患者中僅有10%需要符合放血標準，而安慰劑組中有52%的患者需要放血。值得注意的是，在Rusfertide組中，有93%的患者在整個第二部分試驗中未接受靜脈切開術，而安慰劑組中只有48%的患者未接受該手術。同時，Rusfertide組患者的血細胞比容相對于基線的平均絕對變化為0.3%±3.1%，而安慰劑組為2.0%±2.6%。

　　研究人員指出，Rusfertide作為一種潛在有效的治療選擇，可以實現并維持真性紅細胞增多癥患者的血細胞比容控制，減少靜脈切開術的使用，并減輕與疾病相關的衰弱癥狀。該藥物的安全性也得到了驗證，雖然部分患者出現了不良反應，但大多數反應為輕度至中度，且與研究藥物無關。

　　總的來說，Rusfertide在真性紅細胞增多癥的治療中顯示出了顯著的治療潛力和良好的安全性。這一發現為真性紅細胞增多癥患者提供了新的治療選擇，有望改善他們的生活質量并減少并發癥的發生。

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