杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）藥物Agamree（Vamorolone）的長(zhǎng)期療效和安全性怎么樣？

　　據(jù)估計(jì)，全球每3,500名男性新生兒中就有一人患有DMD，它是一種罕見(jiàn)的肌肉萎縮性疾病，由編碼肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白指令的基因發(fā)生變化或突變引起，而抗肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白是增強(qiáng)和保護(hù)肌肉所必需的。該疾病的主要里程碑是喪失行走能力、喪失自行進(jìn)食、開(kāi)始輔助通氣和發(fā)展為心肌病。

　　Agamree是一種解離類(lèi)固醇，其作用方式與現(xiàn)有的皮質(zhì)類(lèi)固醇（目前治療DMD兒童和青少年的標(biāo)準(zhǔn)）類(lèi)似，但沒(méi)有相同的安全問(wèn)題。

　　該藥物于今年年初獲得藥品和保健品監(jiān)管局（MHRA）批準(zhǔn)用于治療4歲及以上的DMD患者，最近還被歐盟和美國(guó)批準(zhǔn)用于不同年齡人群。

　　這些授權(quán)得到了關(guān)鍵VISION-DMD研究的積極結(jié)果的支持，其中Agamree在治療24周后達(dá)到了主要終點(diǎn)，即站立速度與安慰劑相比，并顯示出良好的安全性和耐受性。

　　VISION-DMD研究48周后Agamree治療的結(jié)果，支持該藥物的長(zhǎng)期療效和安全性，并得出結(jié)論，該藥物總體耐受性良好，與24周研究結(jié)果一致。

　　Agamree還顯示了從標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理皮質(zhì)類(lèi)固醇轉(zhuǎn)用的患者在骨骼健康和生長(zhǎng)方面的安全益處

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