基于腺相關(guān)病毒載體的基因療法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）在患有嚴(yán)重A型血友病的成人中的新的七年隨訪結(jié)果。

　　A型血友病是一種由缺乏足夠的功能性凝血因子VIII凝血蛋白引起的遺傳性疾病，大約影響萬分之一的人。這可能導(dǎo)致自發(fā)出血以及受傷或手術(shù)后出血。患有最嚴(yán)重疾病的患者通常每周接受靜脈注射VIII因子治療2至3次，或每月接受1至4次雙特異性單克隆抗體治療。

　　Roctavian作為一次性輸注給藥，可傳遞一種功能基因，旨在使身體能夠自行產(chǎn)生因子VIII，而無需持續(xù)進(jìn)行血友病預(yù)防，從而減輕患者的治療負(fù)擔(dān)。

　　在今年的歐洲血友病和相關(guān)疾病協(xié)會(huì)大會(huì)上公布的該療法的中期、開放標(biāo)簽研究的結(jié)果表明，第七年的中位因子VIII活性仍處于輕度血友病范圍內(nèi)。

　　BioMarin公司表示，在6x1013vg/kg劑量組中，在整個(gè)隨訪期內(nèi)，治療出血的平均年化出血率較基線下降了96％，并補(bǔ)充說，大多數(shù)患者保持了止血，只有七分之二恢復(fù)定期預(yù)防。

　　Hank Fuchs表示：“數(shù)據(jù)顯示Roctavian一次性治療在輸注后七年的影響，強(qiáng)調(diào)了基因治療對(duì)嚴(yán)重A型血友病患者產(chǎn)生有意義和持久影響的潛力。”

　　Roctavian已獲得歐盟委員會(huì)有條件營(yíng)銷授權(quán)，并已獲得美國(guó)食品和藥物管理局的批準(zhǔn)。

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