血管生成素樣3抑制劑evinacumab似乎可以降低純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）兒童的低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平，并且盡管經過優化治療，但LDL-C仍持續較高。

　　在一項3期B部分開放標簽研究中，在背景降脂治療中添加evinacumab后，到第24周，LDL-C水平較基線降低了48.3％（平均絕對變化，–131.9mg/dL）。每4周按15mg/kg靜脈注射Evinacumab。

　　研究人員指出，“LDL-C相對于基線的下降迅速發生，并且從第1周到第24周保持一致”，其幅度與一項涉及青少年和成年HoFH患者的3期研究中在第24周觀察到的49％的下降幅度相似。

　　大多數兒童（78.6％）在第24周時LDL-C降低了≥50％。亞組分析表明，使用evinacumab實現的LDL-C降低不因性別、種族、民族、基線單采術狀態、估算LDLR活性而存在差異、基線LDL-C值是否高于或低于中位值、血漿分離術狀態和洛美他派治療。

　　除LDL-C外，載脂蛋白B（apoB，–41.3％）、非高密度脂蛋白膽固醇（非HDL-C，–48.9％）、總膽固醇（–49.1％）和脂蛋白（a）（Lp[a],–37.3％）。

　　該分析包括14名經基因證明具有HoFH（真正純合子和復合雜合子）的兒童（平均年齡9.1歲，57.1％是女孩）。盡管進行了優化的降脂治療，中位基線LDL-C水平仍為263.7mg/dL。所有患者均接受非他汀類藥物降脂治療，85.7％的患者還接受他汀類藥物治療，一半患者正在接受脂蛋白分離術。

　　10名兒童（71.4％）出現了治療引起的不良事件。但在記錄的事件中，只有惡心和腹痛被認為與治療相關。發生一例嚴重的治療引起的扁桃體炎不良事件，但這與治療無關。

　　“總體而言，evinacumab在這些年輕的HoFH兒科患者中普遍具有良好的耐受性，其安全性與在成人和青少年患者中觀察到的一致。免疫原性潛力很小：只有一名患者產生了治療引起的抗藥物抗體，滴度較低，并且沒有檢測到中和抗體，”研究人員指出。

　　可用于幫助HoFH兒科患者的治療選擇有限。最近，evinacumab被美國食品和藥物管理局（FDA）批準作為其他降脂療法的輔助療法，用于治療5至11歲的HoFH患者。

　　盡管存在開放標簽設計、隨訪期相對較短、樣本量較小等限制，但本研究表明evinacumab對于這些極高風險且難以治療的年輕患者是有效的研究人員稱，與HoFH相關，反過來可能有助于在這種罕見疾病的病程中更早地達到推薦的LDL-C水平。

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