2024年1月19日，美國(guó)食品和藥物管理局批準(zhǔn)了厄達(dá)替尼（erdafitinib，Balversa）用于患有局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌（mUC）的成年患者，這些患者具有易感FGFR3基因改變，經(jīng)FDA批準(zhǔn)的伴隨診斷測(cè)試確定，其疾病在至少一種既往全身治療期間或之后出現(xiàn)進(jìn)展。不推薦Erdafitinib用于治療符合資格且之前未接受過(guò)PD-1或PD-L1抑制劑治療的患者。此次批準(zhǔn)修訂了之前加速批準(zhǔn)的適應(yīng)癥，適用于先前接受含鉑化療后出現(xiàn)易感FGFR3或FGFR2改變的mUC患者。

　　研究BLC3001隊(duì)列1評(píng)估了療效，這是一項(xiàng)隨機(jī)、開(kāi)放標(biāo)簽試驗(yàn)，納入了266名患有選定FGFR3改變的mUC患者，這些患者之前接受過(guò)1-2種全身治療，包括PD-1或PD-L1抑制劑。患者按照1:1的比例隨機(jī)分配接受erdafitinib或研究者選擇的化療（多西紫杉醇或長(zhǎng)春氟寧）。隨機(jī)分組按區(qū)域、體能狀態(tài)以及內(nèi)臟或骨轉(zhuǎn)移的存在進(jìn)行分層。在中心實(shí)驗(yàn)室中，通過(guò)therascreen FGFR RGQ RT-PCR試劑盒（Qiagen）從腫瘤組織中鑒定出75％患者的FGFR3改變，而其余患者則通過(guò)本地下一代測(cè)序檢測(cè)來(lái)鑒定。

　　主要療效結(jié)果指標(biāo)是總生存期（OS）。研究者評(píng)估的無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）和客觀緩解率（ORR）是額外的結(jié)果指標(biāo)。

　　與化療相比，erdafitinib在OS、PFS和ORR方面有統(tǒng)計(jì)學(xué)上的顯著改善。接受厄達(dá)替尼治療的患者的中位OS為12.1個(gè)月（95％CI：10.3，16.4），接受化療的患者為7.8個(gè)月（95％CI：6.5，11.1）（風(fēng)險(xiǎn)比[HR]0.64[95％CI：0.47，0.88]；p值=0.0050）。接受erdafitinib治療的患者的中位PFS為5.6個(gè)月（95％CI：4.4，5.7），接受化療的患者為2.7個(gè)月（95％CI：1.8，3.7）（HR0.58[95％CI：0.44，0.78]；p-值=0.0002）。接受厄達(dá)替尼治療的患者的確認(rèn)ORR為35.3％（95％CI:27.3,43.9），接受化療的患者為8.5％（95％CI:4.3,14.6）（p值＜0.001）。

　　最常見(jiàn)（＞20％）的不良反應(yīng)，包括實(shí)驗(yàn)室異常，是磷酸鹽增加、指甲疾病、腹瀉、口腔炎、堿性磷酸酶增加、血紅蛋白減少、丙氨酸轉(zhuǎn)氨酶增加、天冬氨酸轉(zhuǎn)氨酶增加、鈉減少、肌酐增加、口干、磷酸鹽減少、掌跖紅腫感覺(jué)綜合征、味覺(jué)障礙、疲勞、皮膚干燥、便秘、食欲下降、鈣增加、脫發(fā)、干眼、鉀增加和體重減輕。

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