異檸檬酸脫氫酶（IDH）在神經膠質瘤中通常發生突變（mIDH），這種突變酶會產生致癌代謝物2-羥基戊二酸（2HG）。2HG促進神經膠質瘤發生并與癲癇發生有關。依維替尼是一種小分子口服mIDH1抑制劑，已獲得FDA批準用于治療新診斷的mIDH1和復發/難治性急性髓系白血病。此外，依維替尼在復發性mIDH1膠質瘤的臨床試驗中具有療效。

　　研究人員試圖評估患者的早期結果，并描述他們從2020年10月到2022年2月使用依維替尼的經歷。我們的目標是報告依維替尼標簽外使用的以下變量：放射學反應、癲癇發作控制、耐受性和獲得藥物。所有患者最初均接受每日一次口服500mg單藥依維替尼。

　　隊列年齡范圍為21-74歲。腫瘤類型包括星形細胞瘤（n=14）和少突膠質細胞瘤（n=16），其中大多數為2級（n=21）。非增強性疾病（n=22）中的最佳放射照相反應為12例穩定疾病、5例輕微緩解、3例部分緩解和2例進展性疾病。大多數患者的癲癇發作頻率穩定改善（70％，n=21）。依維替尼耐受性良好，最常見的毒性是腹瀉、肌酸激酶升高和QTc間期延長。

　　依維替尼等靶向治療是mIDH膠質瘤患者的選擇，可以提供積極的腫瘤學和神經學結果。

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