美國食品和藥物管理局（FDA）批準艾伏尼布（ivosidenib，Tibsovo）用于治療患有復發性或難治性骨髓增生異常綜合征（MDS）的成年患者，這些患者經FDA批準的測試檢測到存在易受影響的異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）突變。

　　試驗AG120-C-001是一項開放標簽、單組、多中心試驗，受試者為18名患有IDH1突變的復發或難治性MDS成年患者；艾伏尼布b以每日500mg的起始劑量連續口服給藥，持續28天的周期，直至疾病進展、出現不可接受的毒性或造血干細胞移植。中位治療持續時間為9.3個月。一名患者在使用艾伏尼布后接受了干細胞移植。療效是通過完全或部分緩解率、完全和部分緩解持續時間以及從輸血依賴到獨立的轉化率來確定的。

　　所有觀察到的反應均完全緩解。完全緩解率為38.9％。完全緩解的中位時間為1.9個月（范圍=1.0-5.6個月），中位完全緩解持續時間無法估計（范圍=1.9-80.8+個月）。在基線時依賴紅細胞和/或血小板輸注的9名患者中，有6名（67％）在基線后任何56天期間不再依賴紅細胞和血小板輸注。在基線時獨立于紅細胞和血小板輸注的9名患者中，7名（78％）在基線后任何56天期間保持不輸血。

　　最常見的不良反應與用艾伏尼布單藥治療急性髓性白血病觀察到的不良反應相似。這些包括、咳嗽、惡心、便秘、腹瀉、粘膜炎、肌痛、關節痛、疲勞、皮疹。艾伏尼布也可能導致QTc延長。

　　處方信息包含黑框警告，有關分化綜合征的風險，這可能會危及生命或致命。

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