諾華公司表示，對(duì)C3腎小球疾病(C3G)患者第三期研究正在進(jìn)行。患者使用六個(gè)月后，與安慰劑相比，Fabhalta在蛋白尿(尿液中的蛋白質(zhì))方面提供了具有臨床意義和統(tǒng)計(jì)顯著性的減少。

C3G是一種罕見的補(bǔ)體介導(dǎo)的腎臟疾病，諾華公司希望通過Fabhalta來解決。在診斷后的10年內(nèi)，大約50%的C3G患者出現(xiàn)腎衰竭。沒有針對(duì)C3G潛在原因的治療方法。

食品和藥物管理局簽署完畢這是首個(gè)用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)的口服單藥療法。

在APPEAR-C3G中，患者接受背景治療，實(shí)驗(yàn)組每天服用兩次200 mg劑量的Fabhalta。諾華表示，該試驗(yàn)達(dá)到了其主要終點(diǎn)，安全性符合之前對(duì)Fabhalta的研究。

該研究將持續(xù)6個(gè)多月，所有患者接受Fabhalta治療，包括服用安慰劑的患者。在這個(gè)開放標(biāo)簽期間，12個(gè)月時(shí)蛋白尿的減少將是主要終點(diǎn)。還將測(cè)量12個(gè)月與6個(gè)月的蛋白尿減少的比較。

次要終點(diǎn)包括估計(jì)腎小球?yàn)V過率(eGFR)的變化、符合復(fù)合腎終點(diǎn)標(biāo)準(zhǔn)的參與者比例、腎小球炎癥的變化和患者報(bào)告的疲勞的變化。

因?yàn)?/span>C3G經(jīng)常襲擊年輕人，諾華公司也在一項(xiàng)單獨(dú)的研究中招募青少年患者。

Fabhalta于2023年12月6日獲得FDA批準(zhǔn)，作為治療成人陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿癥的首個(gè)口服單一療法。Fabhalta的作用機(jī)制是它與選擇性補(bǔ)體途徑的因子B結(jié)合，從而防止血管內(nèi)(在血管中)溶血和血管外(主要在肝臟和脾臟中)溶血。

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