美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已批準(zhǔn)口服γ分泌酶抑制劑奧格西韋奧(nirogacestat)，用于治療需要全身治療的進(jìn)行性硬纖維瘤成年患者。FDA之前批準(zhǔn)了奧格西韋奧用于治療韌帶樣瘤的突破性療法、快速通道和孤兒藥名稱。

韌帶樣瘤是局部侵襲性和侵襲性軟組織腫瘤，可導(dǎo)致嚴(yán)重的發(fā)病率。此外，當(dāng)重要結(jié)構(gòu)受到影響時，韌帶樣瘤可能會危及生命。盡管硬纖維瘤不會轉(zhuǎn)移，但它通常對現(xiàn)有的非適應(yīng)癥全身治療難以控制，手術(shù)切除后的復(fù)發(fā)率高達(dá)77%。韌帶樣瘤專家和治療指南現(xiàn)在推薦系統(tǒng)性治療作為一線干預(yù)，而不是手術(shù)治療大多數(shù)需要治療的腫瘤部位。

韌帶樣瘤可能對人們的生活產(chǎn)生重大影響，并且由于其侵襲性和高復(fù)發(fā)率而難以控制。奧格西韋奧是一種高度創(chuàng)新的治療方法，其療效數(shù)據(jù)表明，它既具有有意義的抗腫瘤活性，又能顯著改善韌帶樣瘤癥狀。在DeFi試驗中看到奧格西韋奧在主要和所有關(guān)鍵次要終點方面取得了具有統(tǒng)計學(xué)意義和臨床意義的改善，同時還具有可管理的安全性，這令人鼓舞。這一批準(zhǔn)對患者來說是一個重要的治療進(jìn)步。

FDA對奧格西韋奧的批準(zhǔn)是基于3期DeFi試驗的結(jié)果，該結(jié)果發(fā)表在2023年3月9日出版的《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。奧格西韋奧達(dá)到了改善無進(jìn)展生存期(PFS)的主要終點，證明了與安慰劑相比具有統(tǒng)計學(xué)意義的改善，疾病進(jìn)展的風(fēng)險降低了71%(風(fēng)險比(HR) = 0.29 (95% CI: 0.15，0.55)；p< 0.001)。奧格西韋奧組未達(dá)到中位PFS，安慰劑組為15.1個月。基于RECIST v1.1的確認(rèn)客觀緩解率(ORR)，奧格西韋奧組為41%，安慰劑組為8%(p < 0.001)；奧格西韋奧組的完全緩解率為7%,安慰劑組為0%。奧格西韋奧組首次緩解的中位時間為5.6個月，安慰劑組為11.1個月。無論基線特征如何，包括性別、腫瘤位置、腫瘤病灶、治療狀態(tài)、既往治療、突變狀態(tài)和家族性腺瘤性息肉病史，PFS和ORR改善均有利于奧格西韋奧。奧格西韋奧還證明了患者報告結(jié)果(PROs)的早期和持續(xù)改善，包括疼痛(p<0.001)、韌帶樣瘤特異性癥狀(p<0.001)、身體/角色功能(p<0.001)和總體健康相關(guān)生活質(zhì)量(p=0.01)。

奧格西韋奧表現(xiàn)出可控的安全性和耐受性。接受奧格西韋奧治療的患者報告的最常見不良事件(> 15%)為腹瀉、卵巢毒性、皮疹、惡心、疲勞、口腔炎、頭痛、腹痛、咳嗽、脫發(fā)、上呼吸道感染和呼吸困難。

奧格西韋奧是一種口服選擇性小分子γ分泌酶抑制劑，在美國獲得批準(zhǔn)，用于治療需要全身治療的進(jìn)行性硬纖維瘤成年患者。

奧格西韋奧在美國未被批準(zhǔn)用于任何其他適應(yīng)癥的治療，也未被任何其他衛(wèi)生機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)用于任何其他司法管轄區(qū)的任何適應(yīng)癥。

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