Agamree已獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)批準，作為口服混懸劑40mg/mL，用于治療2歲及以上患者的杜氏肌營養不良癥(DMD)。Agamree由sant era pharma ceuticals(Pratt El n，瑞士)開發，是一流的藥物，與皮質類固醇結合相同的受體，并改變其下游活性。

FDA批準的依據是2b期VISION-DMD臨床試驗(NCT03439670)的良好療效和安全性數據。VISION-DMD是一項隨機、雙盲、平行分組、安慰劑和活性藥物對照研究，研究對象為121名4至7歲確診為DMD的非臥床男性參與者。參與者隨機接受每日口服劑量的安慰劑、潑尼松0.75mg/kg或agam REE 2.0mg/kg或6.0 mg/kg。Agamree在第24周達到了研究的主要終點，與安慰劑相比，接受治療的參與者的站立時間試驗(TTSTAND)速度每秒提高了0.06次(95% CI為0.02-. 10；P=.002).Agamree還達到了次要終點，包括低劑量組的t站立速度、高劑量組和低劑量組的6分鐘步行試驗以及高劑量組的10分鐘跑步/步行時間試驗。與目前的標準護理皮質類固醇相比，Agamree顯示了一致的療效數據和良好的安全性和耐受性。在48周的VISION-DMD開放部分，Agamree顯示了比安慰劑更有利的TSTAND速度結果數據，其中包括121名診斷為DMD的男性參與者。

Agamree的批準給了杜氏病患者帶來了新的希望。有可能成為一種替代類固醇，具有更好的耐受性，解決了患者未滿足的重要醫療需求。

Santhera Pharmaceuticals支持FDA對Agamree的批準過程，agamree將由Catalyst Pharmaceuticals在美國獨家商業化。該產品預計將于2024年第一季度推出。

“海得康”發掘國際新藥動態，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，請咨詢海得康醫學顧問：400-001-9769，海得康官網微信：15600654560。

　　【友情提示：本文醫藥信息內容僅供參考，具體疾病治療和用藥請咨詢醫生評估，海得康不承擔任何責任。本站圖片來源于網絡，侵權請聯系刪除。】