2023年10月26日(環球新聞網)-肌肉萎縮癥協會(MDA)慶祝美國食品藥品監督管理局(FDA)批準了AGAMREE (vamorolone)，一種結構獨特的甾體抗炎藥。用于治療2歲以上患有杜氏肌營養不良癥的兒童和青少年(DMD)。這種多功能藥物顯示出對前炎癥的有效抑制 NFkB途徑通過與糖皮質激素受體的高親和力結合，對鹽皮質激素受體和膜的高親和力拮抗作用 穩定性能。這種新穎的療法，得到了MDA Venture的部分支持慈善事業，顯示出與傳統皮質類固醇相似的功效 減少了對下游的負面影響或副作用。

多年來，皮質類固醇一直是DMD的一線治療藥物 它們的效用總是受到副作用的限制，包括體重增加、身材矮小和骨密度降低等。AGAMREE(vamorolone)的批準為杜氏癥患者提供了治療疾病的有力動力，同時限制一些皮質類固醇的副作用。

杜氏肌營養不良癥(DMD)是一種罕見的進行性遺傳肌肉。由于缺乏一種關鍵的膜穩定蛋白而引起的疾病，導致肌肉退化和虛弱。DMD癥狀一般發病于兒童早期，通常在2至3歲之間。疾病主要影響男孩，但在極少數情況下也會影響女孩。在歐洲和在北美地區，DMD的患病率約為十萬分之六個人。醫生通常在3至6歲時診斷出這種疾病，兒童表現出明顯肌肉無力的早期跡象，如坐、站或走的能力延遲以及學習說話的困難。隨著時間的推移，DMD變得致命，因為肌肉退化破壞了肺和心臟的功能。

DMD是無法治愈的，但是，壽命延長了，生活質量提高了。通過物理療法和藥物治療，許多人的生活得到了改善 解決某些癥狀。隨著最新的批準，AGAMREE成為這種罕見的肌肉萎縮癥患者的一個新的治療選擇。

FDA對AGAMREE的批準是基于關鍵階段2b的數據VISION-DMD研究補充了從三家公司收集的安全性信息，包括擴展研究。在這些試驗中，AGAMREE 以2至6毫克/千克/天的劑量給藥，持續了長達48個月。與目前標準的護理皮質類固醇相比，這新的皮質類固醇治療顯示出相當的療效，數據表明不良事件減少，特別是與骨健康相關的不良事件，成長軌跡和行為。開發計劃中的研究包括由Santhera的合作伙伴ReveraGen和32個學術臨床試驗進行了11個國家的中心。

Vamorolone是一種新的候選藥物，其作用模式基于結合與糖皮質激素受體相同，但修飾其下游活性。這種機制具有顯示了將功效與類固醇安全性問題“分離”的可能性。因此，vamorolone被定位為現有產品的替代品。

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