在約7-15％的所有癌癥中檢測(cè)到BRAF突變，最常見的突變位點(diǎn)位于V600位點(diǎn)。這種突變見于多種癌癥，包括毛細(xì)胞白血病（HCL，79-100％）、黑色素瘤（40-70％）、乳頭狀甲狀腺癌（45％）、卵巢癌（35％）、膽管癌（5-7％））、多發(fā)性骨髓瘤（MM,4％）和非小細(xì)胞肺癌（NSCLCs,1–3％）。BRAFV600突變也見于罕見和非常罕見的癌癥，例如神經(jīng)膠質(zhì)瘤、肉瘤、胃癌和食道癌、神經(jīng)內(nèi)分泌癌和壺腹癌等。

　　BRAFV600E改變?cè)诙喾N腫瘤中普遍存在。BRAF激酶抑制劑dabrafenib（達(dá)拉非尼）加MEK抑制劑曲美替尼在八組BRAFV600E突變的晚期罕見癌癥患者中進(jìn)行的2期籃子試驗(yàn)的最終療效和安全性結(jié)果：

　　未分化甲狀腺癌（n=36）、膽道 癌道癌（n =43），胃腸道間質(zhì)瘤（n =1），小腸腺癌（n =3），低級(jí)別膠質(zhì)瘤（n =13），高級(jí)膠質(zhì)瘤（n =45），毛細(xì)胞白血病（n =55）和多發(fā)性骨髓瘤（n =19）。

　　在這些隊(duì)列中，研究者評(píng)估的總體反應(yīng)率的主要終點(diǎn)分別為56％、53％、0％、67％、54％、33％、89％和50％。

　　次要終點(diǎn)是中位反應(yīng)持續(xù)時(shí)間（DoR）、無進(jìn)展生存期（PFS）、總生存期（OS）和安全性。

　　DoR中位數(shù)分別為14.4個(gè)月、8.9個(gè)月未達(dá)到、7.7個(gè)月未達(dá)到、31.2個(gè)月未達(dá)到和11.1個(gè)月。

　　中位PFS分別為6.7個(gè)月、9.0個(gè)月、未達(dá)到、不可評(píng)估、9.5個(gè)月、5.5個(gè)月、不可評(píng)估和6.3個(gè)月。

　　中位OS分別為14.5個(gè)月、13.5個(gè)月、未達(dá)到、21.8個(gè)月、不可評(píng)估、17.6個(gè)月、不可評(píng)估和33.9個(gè)月。

　　最常見（≥20％的患者）與治療相關(guān)的不良事件是發(fā)熱（40.8％）、疲勞（25.7％）、寒戰(zhàn)（25.7％）、惡心（23.8％）和皮疹（20.4％）。

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