硬纖維瘤是一種罕見(jiàn)的、局部侵襲性、高度復(fù)發(fā)的軟組織腫瘤，未經(jīng)批準(zhǔn)的治療方法。

　　根據(jù)實(shí)體瘤反應(yīng)評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)1.1版，對(duì)患有進(jìn)展性硬纖維瘤的成人進(jìn)行了nirogacestat的3期國(guó)際、雙盲、隨機(jī)、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)�；颊咭�1:1的比例被分配接受口服γ-分泌酶抑制劑nirogacestat（150毫克）或安慰劑，每天兩次。主要終點(diǎn)是無(wú)進(jìn)展生存期。

　　從2019年5月-2020年8月，共有70名患者被分配接受nirogacestat，72名患者接受安慰劑。與安慰劑相比，Nirogacestat具有顯著的無(wú)進(jìn)展生存期獲益（疾病進(jìn)展或死亡的風(fēng)險(xiǎn)比，0.29；95％置信區(qū)間，0.15至0.55；P＜0.001）；2年時(shí)無(wú)事件發(fā)生的可能性在nirogacestat組為76％，在安慰劑組為44％。無(wú)進(jìn)展生存期的組間差異在預(yù)先指定的亞組中是一致的。nirogacestat組有客觀反應(yīng)的患者百分比顯著高于安慰劑組（41％對(duì)8％；P＜0.001），中位反應(yīng)時(shí)間分別為5.6個(gè)月和11.1個(gè)月；完全緩解患者的百分比分別為7％和0％。

　　nirogacestat的常見(jiàn)不良事件包括腹瀉、惡心、疲勞、低磷血癥和斑丘疹；95％的不良事件為1級(jí)或2級(jí)。在接受nirogacestat的育齡女性中，36名女性中有27名（75％）出現(xiàn)與卵巢功能障礙一致的不良事件，其中20名女性（74％）得到解決。

　　Nirogacestat與進(jìn)展性硬纖維瘤成人的無(wú)進(jìn)展生存期、客觀反應(yīng)、疼痛、癥狀負(fù)擔(dān)、身體功能、角色功能和健康相關(guān)生活質(zhì)量方面的顯著益處相關(guān)。nirogacestat的不良事件很常見(jiàn)，但大多是低級(jí)別的。

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