|
Remestemcel-L治療兒科類固醇難治性急性移植物抗宿主病兒科患者向FDA提交BLA时间：2023-03-08 作者：海得康醫學編輯劉曉曦【原创】 阅读 Remestemcel-L（Ryoncil）已向FDA重新提交生物制品許可申請（BLA），用于治療患有類固醇難治性急性移植物抗宿主病（aGVHD）的兒科患者。 BLA重新提交包含新的臨床和生物標志物數據，包括來自高風險兒童的傾向性匹配研究，基于經過驗證的MAP生物標志物評分，比較來自MesoblastLimited的單臂3期MSB-GVHD001試驗的25名兒童的結果（NCT02336230）和27名接受各種生物制劑治療的對照兒童。 該研究的結果表明，67％接受remestemcel-L治療的高危兒童在28天內對治療有反應，并在180天后存活，而在MAGIC組中，這兩類患者中這一比例為10％。 BLA的重新提交還包括國際血液和骨髓移植研究中心對51名可評估的類固醇難治性aGVHD患者進行的4年生存研究的結果，這些患者參加了3期試驗。這項研究表明，remestemcel-L在一組主要患有C/D級疾病的兒童（89％）中引起持久反應，1年和2年生存率分別為63％和51％，預計2-使用最佳可用療法的年存活率僅為25％至38％。 “海得康”發掘國際新藥動態，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，請咨詢海得康醫學顧問：400-001-9769，15600654560（微信同號）。
【友情提示：本文醫藥信息內容僅供參考，具體疾病治療和用藥請咨詢醫生評估，海得康不承擔任何責任。本站圖片來源于網絡，侵權請聯系刪除。】 |
