阿培利司（Vijoice）已獲FDA批準用于具有PIK3CA相關過度生長譜（PROS）嚴重表現且需要全身治療的2歲或以上的成人和兒童患者。

　　該批準基于EPIK-P1（NCT04285723）的結果，這對象是2歲或以上的PROS患者，他們接受了阿培利司治療。

　　PROS是一組罕見疾病，由于PIK3CA基因突變導致身體過度生長。與PROS相關的疾病包括纖維脂肪增生、CLOVES綜合征和巨腦-毛細血管畸形綜合征。PROS的體征和癥狀包括大腦比正常人大、肌張力低、癲癇發(fā)作、智力障礙和血管變化。由于細胞在該人群中可能生長和分裂更快，因此具有PRO的人患癌癥的風險增加。在沒有PROS的人群中，結腸癌、乳腺癌、腦癌、肝癌、胃癌和肺癌最有可能發(fā)生PIK3CA突變。

　　共有37名患者接受了首次治療前24周影像學觀察到至少1個目標病變的評估。

　　2至18歲患者的推薦劑量為50毫克阿培利司，每日一次隨餐口服。對于6歲及以上的兒科患者，24周后劑量可增加至125mg。18歲及以上成年患者的劑量為250mg，每日一次，隨餐口服。

　　在第24周時，27％的患者出現放射學反應，60％的患者反應持續(xù)10個月或更長時間。在10％或更多的患者中觀察到的最常見不良反應包括腹瀉、口腔炎和高血糖。

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