2023年2月，美國食品和藥物管理局（FDA）已經批準Lamzede（velmanasealfa-tycv）用于治療成人和兒童患者的α-甘露糖苷貯積癥（AM）的非中樞神經系統表現。AM是一種極為罕見的進行性溶酶體貯積癥，由α-甘露糖苷酶缺陷引起。

　　全世界出生的嬰兒中，AM的患病率約為每500,000分之一至每1,000,000分之一。AM導致身體細胞無法正確分解某些復雜的糖類。糖的積累會影響身體的許多器官和系統。這種疾病的影響因人而異，并且會隨著時間的推移而發展。隨著患者年齡的增長，癥狀可能會發生變化，可能包括反復發作的胸部和耳部感染、聽力喪失、獨特的面部特征、肌肉無力、骨骼和關節異常、視覺異常和認知異常。

　　Lamzede是一種重組形式的人類α-甘露糖苷酶，旨在提供或補充天然α-甘露糖苷酶，這種酶參與富含甘露糖的寡糖的降解，以防止它們在體內各種組織中積累。

　　重要安全信息——警告：嚴重超敏反應

　　接受Lamzede治療的患者出現超敏反應，包括過敏反應。在Lamzede給藥期間，應隨時提供適當的醫療支持措施，包括心肺復蘇設備。如果發生嚴重的超敏反應（例如，過敏反應），立即停用Lamzede并開始適當的藥物治療。在有嚴重超敏反應的患者中，可以考慮對Lamzede進行脫敏手術。

　　超敏反應和/或輸液相關反應（IAR）引起的注意事項

　　在Lamzede給藥之前，考慮用抗組胺藥、退熱藥和/或皮質類固醇進行預處理。

　　如果發生嚴重的超敏反應（包括過敏反應）或嚴重的IAR，立即停止使用Lamzede并開始適當的治療。

　　如果出現輕度至中度超敏反應或輕度至中度IAR，可考慮暫時停止輸注15至30分鐘，將輸注速度減慢至推薦速度的25％至50％，并開始適當的藥物治療。

　　過敏反應和嚴重超敏反應的體征和癥狀包括發紺、低血壓、嘔吐、蕁麻疹、紅斑、面部腫脹、發熱和震顫。

　　輸液相關反應（IAR）：在超過10％的人群中發生的最常見的IAR癥狀是發熱、寒戰、紅斑、嘔吐、咳嗽、蕁麻疹、皮疹和結膜炎。

　　有生育能力的女性：如果停用Lamzede，建議有生殖潛能的女性在治療期間和最后一次給藥后14天內使用有效的避孕措施。對于具有生殖潛力的女性，在開始使用Lamzede治療之前，確認患者沒有懷孕。

　　胚胎-胎兒毒性：根據動物生殖研究的結果，Lamzede對懷孕女性給藥可能會造成胚胎-胎兒傷害。

　　最常見的不良反應（發生率＞20％）是超敏反應，包括過敏反應、鼻咽炎、發熱、頭痛和關節痛。

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