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阿巴西普(Abatacept)在難治性幼年型皮肌炎中顯示出希望!

时间:2023-02-01     作者:海得康醫學編輯劉曉曦【原创】   阅读

  一項小型研究表明,一些難治性幼年型皮肌炎(JDM)患者似乎對阿巴西普有反應。

  這項為期24周的研究包括10名年齡至少為7歲且疾病活動度為中度的兒科患者。研究人員評估了國際肌炎評估和臨床研究小組(IMACS)的改善定義(DOI)作為主要終點。次要終點包括安全性、IMACS和兒科風濕病國際試驗組織(PRINTO)的核心集活動措施(CSM)的變化,以及JDM的ACR-EULAR反應標準。

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  還對全血RNA進行了大腿磁共振成像(MRI)和干擾素基因評分(IFNGS)。

  DOI在第12周時出現在5名患者中,在第24周時出現在9名患者中。在這9名患者中,根據使用IMACSCSM的ACR-EULAR反應標準,2名患者有輕微改善,4名患者有中度改善,3名患者有重大改善。在第12周和第24周時,除肌酶外,所有CSM均較基線有所改善。

  第24周時,每日皮質類固醇劑量從基線時的平均16.7毫克下降到10.2毫克(p=0.002),平均MRI肌肉水腫評分從基線時的5.3下降到2.3(p=0.01),6名患者有下降趨勢IFNGS和半乳糖凝集素9。

  值得注意的是,IFNGS、IP-10、galectin-9和IL-2的減少與疾病活動度和MRI肌肉水腫的改善有關。

  有11例2級或3級治療突發不良反應事件。

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