fanesoctocog alfa用于預防和治療既往接受過治療的嚴重A型血友病患者出血事件的療效、安全性和藥代動力學尚不清楚。

　　一項3期研究，涉及12歲或以上的重度血友病A患者。在A組中，患者接受每周一次的efanesoctocog alfa（每公斤體重50IU）預防，持續52周。在B組中，患者接受了efanesoctocog alfa的按需治療26周，隨后接受每周一次的efanesoctocog alfa預防，持續26周。主要終點是A組的平均年化出血率；關鍵次要終點是A組預防期間年化出血率與研究前因子VIII預防期間出血率的患者內部比較。其他終點包括出血事件的治療、安全性、藥代動力學以及身體健康、疼痛和關節健康的變化。

　　在A組（133名患者）中，中位年化出血率為0（四分位數間距，0至1.04），估計年化平均出血率為0.71（95％置信區間[CI]，0.52至0.97）。平均年化出血率從2.96（95％CI，2.00至4.37）下降至0.69（95％CI，0.43至1.11），這一發現顯示優于研究前因子VIII預防（P＜0.001）。B組共有26名患者入組。在總人群中，幾乎所有的出血事件（97％）都在一次注射efanesoctocog alfa后得到解決。每周使用efanesoctocog alfa進行預防，在一周的大部分時間內提供超過40IU/dL的平均因子VIII活性，在第7天為15IU/dL。使用efanesoctocog alfa預防52周（A組）改善了身體健康（P＜0.001）,疼痛強度（P=0.03）和關節健康（P=0.01）。在整個研究人群中，efanesoctocog alfa具有可接受的副作用，并且未檢測到因子VIII抑制劑的發展。

　　在患有嚴重血友病A的患者中，每周一次的efanesoctocog alfa提供了優于研究前預防的出血預防、正常至接近正常的因子VIII活性，并改善了身體健康、疼痛和關節健康。

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