Amvuttra（vutrisiran）已被被美國國家健康與護理卓越研究所（NICE）推薦為治療遺傳性淀粉樣變性的一種選擇。

　　根據(jù)最終指南，英格蘭的遺傳性甲狀腺素運載蛋白相關（ATTR）淀粉樣變性患者將可以選擇Amvuttra，與需要每隔幾周或更頻繁地進行一次皮下注射的現(xiàn)有療法相比，Amvuttra每三個月進行一次皮下注射。

　　ATTR淀粉樣變性是一種罕見且嚴重的疾病，由身體制造的一種蛋白質(zhì)不能正確產(chǎn)生而引起。這種稱為轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）的蛋白質(zhì)在ATTR淀粉樣變性中會變得異常，并分裂成更小的片段（淀粉樣蛋白）。

　　這些沉積物會積聚在身體的不同器官和組織中，例如心臟、眼睛、神經(jīng)和胃腸道，從而造成損害并產(chǎn)生可能危及生命的健康問題。

　　如果不及時治療，ATTR淀粉樣變性患者會發(fā)展為多發(fā)性神經(jīng)病——周圍神經(jīng)疾病——這會導致下肢和手部感覺喪失、自主神經(jīng)功能障礙和活動能力喪失。

　　Amvuttra是一種RNAi療法，旨在通過抑制肝臟產(chǎn)生TTR蛋白來解決ATTRv淀粉樣變性的根本原因，從而降低血液中TTR的水平。

　　該公司的NICE申請得到了HELIOS-A研究數(shù)據(jù)的支持，在該研究中，Amvuttra治療顯示第18個月的TTR降低了84.7％，而標準護理Onpattro（patisiran）降低了80.6％，Alnylam早期的RNAiATTRv淀粉樣變性療法是靜脈內(nèi)給藥每隔幾周。

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