歐洲藥品管理局人用藥品委員會(huì)（CHMP）建議批準(zhǔn)luspatercept-aamt（Rebrozyl）用于治療與非輸血依賴性β地中海貧血相關(guān)的貧血患者。

　　該建議基于關(guān)鍵的2期BEYOND試驗(yàn)（NCT03342404）的結(jié)果，該試驗(yàn)評估了luspatercept與安慰劑在非輸血依賴性β地中海貧血患者（n=145）中的療效和安全性。結(jié)果表明，77.1％（n=74/96）接受luspatercept治療的患者平均血紅蛋白（Hb）比基線增加至少1.0g/dL，而安慰劑組患者為0％（n=0/49）（P＜.0001）。

　　β地中海貧血是一種遺傳性血液疾病，無論患者是否需要定期輸血，都會(huì)使患者面臨長期臨床并發(fā)癥的重大風(fēng)險(xiǎn)，這些并發(fā)癥會(huì)影響他們的生活質(zhì)量。

　　Luspatercept是一種紅細(xì)胞成熟劑，在歐盟、美國、中國和加拿大已獲批適應(yīng)癥，用于治療貧血相關(guān)、輸血依賴性β地中海貧血和輸血依賴性低風(fēng)險(xiǎn)骨髓增生異常綜合征。

　　關(guān)于安全性，luspatercept組11.5％的患者（n=11）和接受安慰劑的患者（n=24）報(bào)告了嚴(yán)重不良反應(yīng)的發(fā)生率為25％。在接受luspatercept的至少10％的患者中發(fā)生的最常見不良反應(yīng)是骨痛、頭痛、關(guān)節(jié)痛、背痛、高血壓前期、高血壓、咳嗽、腹瀉、流感樣疾病、乏力、流感、失眠和惡心。

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