2023年1月，美國食品和藥物管理局（FDA）已接受vamorolone的新藥申請（NDA），用于治療Duchenne肌營養不良癥（DMD）。

　　vamorolone的NDA提交得到了陽性關鍵2b期VISION-DMD研究的臨床數據的支持，該研究達到了主要終點，與安慰劑相比具有統計學意義。數據包還包括來自四項開放標簽研究（包括擴展研究）的數據，在這些研究中，vamorolone以2-6mg/kg/day的劑量給藥，總治療期長達30個月。

　　Vamorolone是一種研究性候選藥物，其作用方式基于與皮質類固醇相同的受體結合，但會改變其下游活性，因此被認為是一種解離性抗炎藥。這種機制顯示出將功效與類固醇安全性問題“分離”的潛力，因此vamorolone可以作為現有皮質類固醇的替代品出現，后者是患有DMD的兒童和青少年受試者的當前護理標準。在關鍵的VISION-DMD研究中，與安慰劑相比，vamorolone在24周的治療中達到了主要終點，并顯示出良好的安全性和耐受性。VISION-DMD研究中最常報告的不良反應與安慰劑相比是庫欣樣特征、嘔吐和維生素D缺乏癥。不良反應通常為輕度至中度嚴重程度。

　　Vamorolone是一種研究藥物，目前未被任何衛生當局批準使用。

　　Duchenne肌營養不良癥（DMD）？

　　Duchenne肌營養不良癥（DMD）是一種罕見的遺傳性X染色體相關疾病，幾乎只影響男性。DMD的特征是出生時或出生后不久出現的炎癥。炎癥導致肌肉纖維化，臨床上表現為進行性肌肉退化和無力。該疾病的主要里程碑是無法行走、無法自行進食、開始輔助通氣以及發展為心肌病。由于呼吸和/或心力衰竭，DMD將預期壽命縮短到40歲之前。皮質類固醇是目前治療DMD的標準療法。

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