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Azeliragon治療膠質母細胞瘤FDA授予孤兒藥稱號，Azeliragon在阿爾茨海默氏病研究中也有良好的耐受性时间：2023-01-11 作者：海得康醫學編輯劉曉曦【原创】 阅读 FDA已授予Azeliragon（前稱TTP488）孤兒藥稱號，用于治療膠質母細胞瘤患者。膠質母細胞瘤是一種高度惡性的原發性腦腫瘤。 Azeliragon是一種口服小分子，每天服用一次，可抑制晚期糖基化終產物受體（稱為RAGE）與某些配體相互作用，包括膠質母細胞瘤微環境中的HMGB1和S100蛋白。通過阻止RAGE與這些配體的相互作用，azeliragon可以抑制膠質母細胞瘤并克服其對有效治療的抵抗力。 來自先前試驗的臨床安全性數據評估了2000多名接受長達18個月治療的阿爾茨海默病患者，表明azeliragon具有良好的耐受性。
患有阿爾茨海默病的患者每天服用5mg的azeliragon。結果表明，該劑量延遲了認知惡化的時間（ADAS-cog相對于基線有7點變化，對數秩P=.0149）。 基于這項2b期研究的結果，在FDA的特殊協議評估下啟動了注冊性3期STEADFAST試驗（NCT02080364）。該研究旨在評估azeliragon對輕度阿爾茨海默病患者的療效和安全性。入組者接受了大約18個月的azeliragon或安慰劑治療。然而，該試驗最終因5mg/kg劑量缺乏療效而終止。 “海得康”發掘國際新藥動態，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務。海得康醫學顧問咨詢電話：400-001-9769，官網微信：15600654560。
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