急性髓系白血病是一種異質性髓系癌，主要影響老年人（中位年齡68歲）。老年患者和不能接受強化誘導化療的患者（所謂的不適合患者）接受強度較低的非治愈性方案（例如，低劑量阿糖胞苷和去甲基化藥物），阿扎胞苷中加用維奈托克與顯著改善不適合突變的急性髓細胞白血病患者的總生存期。盡管取得了這些進展，但不適合的急性髓性白血病患者預后不佳。改善結果的一種策略是使用靶向白血病發生的分子病變的新藥物。編碼異檸檬酸脫氫酶1（ IDH1 ）基因的體細胞突變發生在6％至10％的急性髓細胞白血病患者中。突變IDH1催化D-2-羥基戊二酸的產生，導致細胞代謝和表觀遺傳調控的破壞，并促進腫瘤發生。幾項研究表明，IDH1突變的急性髓細胞白血病與年齡較大和預后較差有關，尤其是在核型正常的情況下。

　　Ivosidenib——一種一流的、口服的、強效的、靶向突變IDH1的小分子抑制劑——在涉及血液腫瘤和實體瘤患者的研究中顯示出作為單一藥物的臨床活性。一項涉及23名新診斷的IDH1突變急性髓細胞白血病患者的1b期試驗數據顯示ivosidenib和阿扎胞苷聯合治療的臨床活性令人鼓舞。 Ivosidenib單一療法（500mg，每天一次）在美國被批準用于患有復發性或難治性IDH1突變的急性髓性白血病或新診斷的IDH1的成人，年齡在75歲或以上的突變急性髓細胞白血病或患有無法進行強化化療的共存疾病。

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