Vamorolone是一款首創(chuàng)的（first-in-class）、具有新型作用模式的“解離型”類固醇(dissociative steroidal) ，因此可能成為皮質類固醇的一種有價值的替代品，皮質類固醇是目前兒童和青少年DMD患者的護理標準。由于高劑量皮質類固醇具有顯著的全身副作用，會降低患者的生活質量，因此該患者組存在明顯未滿足的醫(yī)療需求。

　　近日，Santhera制藥公司向歐洲藥品管理局（EMA）提交了營銷授權申請（MAA），預計將在2022年第四季度完成向美國FDA提交vamorolone治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）的新藥申請（NDA）。

　　vamorolone的2a期項目包括兩項研究，這些研究在48名4-＜7歲的DMD男孩中連續(xù)進行（NCT02760264和NCT02760277）。這些為期6個月的聯(lián)合研究調查了以0.25、0.75、2.0和6.0mg/kg/天（每個治療組12名男孩）的劑量口服給予vamorolone的療效、安全性和耐受性。這些研究的數(shù)據(jù)表明，vamorolone是安全且耐受性良好的，并且在6個月的時間里，在各種定時功能測試和運動功能結果中具有劑量和時間相關的改善。Vamorolone治療導致血清骨鈣素水平升高，骨鈣素是一種骨形成的生物標志物，表明可能降低通常與皮質類固醇相關的骨發(fā)病率。相對于已發(fā)表的皮質類固醇治療研究，腎上腺抑制和胰島素抵抗的生物標志物結果也表明，Vamorolone治療的耐受性更好。

　　在關鍵VISION-DMD研究中，治療第24周時：vamorolone達到了主要終點，即從仰臥位站立的時間（TTSTAND）速度變化與安慰劑相比，Vamorolone6mg/kg/天（p=0.002）。

　　在臨床研究中，Vamorolone通常耐受性良好。與安慰劑相比，VISION-DMD研究最常報告的副作用是庫欣樣特征、嘔吐和維生素D缺乏。副作用一般為輕度至中度嚴重程度。

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