美國FDA批準依魯替尼 (Imbruvica) 用于1歲以上患有慢性移植物抗宿主病 (cGVHD) 的兒童患者，這些患者在1線或多線系統治療失敗后。制劑包括膠囊、片劑和口服混懸劑。

　　在iMAGINE (NCT03790332) 中評估了療效，這是一項針對1歲至22歲以下患有中度或重度cGVHD的兒科和年輕成人患者的開放標簽、多中心、單臂研究 依魯替尼。該研究包括47名在1線或多線全身治療失敗后需要額外治療的患者。如果單個器官泌尿生殖系統受累是cGVHD的唯一表現，則患者被排除在外。

　　患者的中位年齡為13歲（范圍為1至19歲）。47名患者的選定人口統計數據如下：70%男性，36%白人，9%黑人或非裔美國人，55%其他或未報告。

　　主要療效結果衡量標準是第25周的總體反應率 (ORR)。根據2014年NIH共識開發項目反應標準，ORR 包括完全反應或部分反應。第25周的ORR為60%。中位緩解持續時間為5.3個月。從首次反應到死亡或cGVHD新全身治療的中位時間為14.8個月。

　　最常見（≥20%）的不良反應，包括實驗室異常，是貧血、肌肉骨骼疼痛、發熱、腹瀉、肺炎、腹痛、口腔炎、血小板減少和頭痛。

　　對于12歲及以上的cGVHD患者，依魯替尼的推薦劑量為420mg，每天一次，對于1至12歲以下的cGVHD患者，推薦劑量為240mg/㎡，每天一次口服（最高劑量為420mg），直到cGVHD進展、潛在惡性腫瘤復發或不可接受的毒性。

　　“海得康”發掘國際新藥動態，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務。海得康醫學顧問咨詢電話：400-001-9769，官網微信：15600654560。

　　【友情提示：本文醫藥信息內容僅供參考，具體疾病治療和用藥請咨詢醫生評估，海得康不承擔任何責任。本站圖片來源于網絡，侵權請聯系刪除�！�