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新藥Radicava ORS依達拉奉治療肌萎縮側索硬化癥口服混懸劑上市,給藥時間短

时间:2022-05-27     作者:海得康醫學編輯劉曉曦【原创】   阅读

  2022年5月,美國FDA已批準Radicava ORS(edaravone,依達拉奉,口服混懸劑),用于治療肌萎縮側索硬化癥(ALS)俗稱“漸凍人癥”。

  ALS肌萎縮側索硬化癥是一種進行性神經退行性疾病,會影響大腦和脊髓中的神經細胞。ALS的早期癥狀通常包括肌肉無力或僵硬。逐漸地失去了力量和說話、進食、移動甚至呼吸的能力。大多數ALS患者死于呼吸衰竭,通常在癥狀首次出現后3~5年內死亡。然而,大約10%的ALS患者可以存活10年或更長時間。

  Radicava是注射液,Radicava ORS是口服混懸劑。兩者具有相同的活性藥物成分和相同的療效,依達拉奉注射液在2017年5月在美國批準上市的靜脈注射(IV)療法,在關鍵臨床試驗中被證實可幫助減緩ALS患者身體功能喪失。

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  Radicava ORS專為ALS患者配制,提供靈活的給藥選擇,小劑量5mL,便攜式瓶子,清晨空腹服用,口服或通過喂食管服用,無需調整劑量,無需冷藏或重組。按照醫囑可帶自行回家給藥,給藥時間短。

  Radicava ORS的一個周期管理共28天,包括服藥期和停藥期,循環往復。第一個周期的給藥期為連續給藥14天,然后是14天的無藥期。在隨后的周期中,患者在14天的給藥期內接受每日輸注10天,然后是14天的無藥期。RADICAVA ORS在配送過程中和在藥房需要冷藏,但患者可以將其保持在室溫下。

  一項3期臨床試驗評估了137名ALS患者,結果顯示:采用ALS功能評定量表修訂版(ALSFRS-R)測量,與安慰劑相比,Radicava治療24周,患者身體功能喪失降低了33%(約三分之一)。ALSFRS-R是用于監測ALS患者疾病進展的有效評級工具。

  試驗中接受Radicava治療超過10%的患者發生的最常見不良反應是瘀傷、行走困難和頭痛。有7.6%的患者出現疲勞。

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  【友情提示:本文僅作為參考意見,具體處理辦法還是要醫生根據患者實際情況綜合評估后進行處理。用藥期間隨時與醫生保持聯系,隨時溝通用藥情況。】

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