重癥肌無力(MG)是一種由致病性IgG介導、嚴重影響生活質量的神經肌肉疾病，可能會影響吞咽、說話、行走甚至呼吸的能力。疾病癥狀以及當前療法的副作用都可能對患者的生命造成重大損害。

　　2021年12月，美國FDA批準Vyvgart（efgartigimod alfa-fcab）治療抗乙酰膽堿受體抗體陽性（AChR Ab+）的全身型重癥肌無力（gMG）成人患者。Vyvgart(efgartigimod)治療可顯著改善力量和生活質量。大多數患者在Vyvgart治療的前2周就有所改善。

　　結果顯示：根據重癥肌無力日常生活活動（MG-ADL）評分，在AChR Ab+gMG成人患者中，在第一個治療周期，與安慰劑組相比，efgartigimod治療組有更高比例的患者為應答者（67.7% vs 29.7%）。應答者被定義為在MG-ADL評分上連續4周或更長時間至少有2分的改善。此外，efgartigimod治療組有40%的患者實現了最小癥狀表達（定義為MG-ADL評分為0[無癥狀]或1），而安慰劑組僅為11.1%。在AChR-Ab+應答者中，84.1%的患者在治療的前2周內MG-ADL評分有改善。

　　Vyvgart可治療已知由致病IgG抗體驅動導致的自身免疫性疾病，包括：

　　重癥肌無力（MG），一種導致肌肉無力的慢性病；

　　尋常性天皰瘡（PV），一種以皮膚嚴重起泡為特征的慢性皮膚疾病；

　　免疫性血小板減少癥（ITP），一種表現為瘀斑和出血的慢性疾病；

　　慢性炎癥性脫髓鞘性多發性神經病（CIDP），一種神經系統受損導致運動障礙的疾病。

　　在中國，已啟動efgartigimod的多個新適應癥的2期驗證性研究，相信不久就會在中國上市！

　　“海得康”發掘國際新藥動態，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，請咨詢海得康醫學顧問：400-001-9769，微信：15600654560。

　　【友情提示：本文僅作為參考意見，具體處理辦法還是要醫生根據患者實際情況綜合評估后進行處理。用藥期間隨時與醫生保持聯系，隨時溝通用藥情況。】