研究發現：蘆可替尼可快速有效的縮小患者脾臟體積、改善全身癥狀和生活質量，并能延長中危-2和高危骨髓纖維化（MF）患者的總生存期。真實世界中蘆可替尼的療效和安全性如何？

　　蘆可替尼可安全有效的用于骨髓纖維化治療

　　回顧性分析了2015年至2020年其醫院接受蘆可替尼治療的16例MF患者，其中原發性骨髓纖維化（PMF）10例，繼發性MF 6例。JAK2V617F突變陽性患者10例，CALR突變陽性1例，三陰性5例。預后分層分析顯示，50%為DIPSS中危-2患者，25%為DIPSS高危患者。治療指征為全身癥狀加脾臟腫大者10例 ，單獨脾臟腫大者5例，對羥基脲不耐受者1例。診斷到開始蘆可替尼治療的中位時間為32.9個月，中位初始劑量為30mg/天。

　　開始治療時，75%的患者表現出全身癥狀，其中58.3%的癥狀完全緩解。脾臟長度平均減少60.6%，幾乎所有患者都有脾臟縮小。

　　7名患者（53.8%）需要減少蘆可替尼劑量，主要是由于各級貧血和血小板減少癥。5名患者（25%）停用了蘆可替尼，2例因轉化為白血病，2例因4級和5級貧血，1例因蘆可替尼治療無反應。

　　研究證實蘆可替尼在真實臨床診療中有效，超50%的患者實現并保持了臨床獲益。關于蘆可替尼在真實世界中的安全性，該研究中貧血是最常見和最嚴重的毒性，發生率超過50%，但總體安全可控。

　　中危-1 MF患者蘆可替尼治療安全有效

　　研究分析了蘆可替尼療效與MF患者預后分層之間的相關性，共分析了56名接受蘆可替尼治療的MF患者。所有患者均年滿18歲，且為DIPSS-plus中危以上患者，其中DIPSS-plus中危-1患者超50%。

　　蘆可替尼治療的中位持續時間為22個月（范圍 1-80個月），42名患者仍在接受蘆可替尼治療，67%的患者蘆可替尼的初始劑量為20 mg每天兩次。脾臟反應的定義為脾臟縮小至少35%。整個隊列中，56.6%的患者有脾臟反應。6個月時脾臟反應率為41.5%。6個月時中危-1患者的脾臟反應率為36.6 % 。

　　23名可獲得MPN-SAF總癥狀評分量表的患者中，5例患者（21.7%）的骨髓纖維化相關癥狀降低了至少50%。10例患者（43.5%）的癥狀評分降低了20-50%。4例患者（17.4%）只有輕微（5-10%）的癥狀緩解。

　　所有血液學不良事件發生率為91%。最常見的血液學不良事件是貧血（3-4級，42.1%）和血小板減少癥（3-4級，17.5%）。前3個月內血細胞減少更為突出。57名患者中有27名出現了非血液學不良事件，通常為1-2級。最常見的非血液學不良事件是疲勞、肺炎和肝酶升高。DIPSS-plus中危-1患者具有相似的安全性特征。

　　中位隨訪22個月，整個隊列24個月的總生存率為75.1%（95%CI：59.8%-85.3%），中位總生存期未達到。基線血紅蛋白水平分層（HB<10 g/dL和HB≥10 g/dL）分析顯示，HB≥10 g/dL患者的生存率更好（兩年生存概率，87.5% vs 58.5%）。然而，生存曲線在第33個月及以后無明顯差異（p=0.15），兩組均未達到中位生存期。

　　綜上，蘆可替尼在中、高危MF患者中安全有效，包括中危-1患者 。

　　老年MF患者，更應接受蘆可替尼治療

　　老年MF患者預后較差，藥物耐受性降低，能否耐受蘆可替尼治療？研究回顧了2010年1月至2019年12月間確診的老年（年齡≥65歲）MF患者接受和不接受蘆可替尼治療的生存率。共有70名患者納入分析。中位年齡為74歲（范圍65-92歲）。20%的患者接受二線以上治療，17%的患者接受蘆可替尼治療。

　　整個隊列的PFS和OS分別為62.7和101.8個月。蘆可替尼治療可改善患者PFS（HR：0.28，p=0.139，95%CI：0.05-1.52）和OS（HR：0.05，p=0.009；95%CI：0.01-0.48）。

　　綜上，蘆可替尼治療降低老年PMF患者，包括IPSS和DIPSS高風險患者的死亡率，表明高齡不應成為蘆可替尼治療限制。

　　在中國，磷酸蘆可替尼片(捷恪衛)已上市，并納入新版國家醫保，報銷條件：

　　限中�；蚋呶５脑�發性骨髓纖維化（PMF）、真性紅細胞增多癥繼發的骨髓纖維化（PPV-MF）或原發性血小板增多癥繼發的骨髓纖維化 （PET-MF）的患者。

　　協議有效期:2020年1月1日至2021年12月31日。

　　【仿 制 藥】蘆可替尼仿制藥已在孟加拉上市，孟加拉的仿制在最近幾年真的是突飛猛進，已經趕超有著“世界藥房”稱號的印度。孟加拉版Rutinib-5經過孟加拉藥品監督管理局審批合法生產，所以質量有保障。

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　　【友情提示：本文僅作為參考意見，具體處理辦法還是要醫生根據患者實際情況綜合評估后進行處理。用藥期間隨時與醫生保持聯系，隨時溝通用藥情況�！�